Adulti fermano farmaci anti-rigetto dopo trapianto di cellule staminali inverte anemia falciforme

Aprile 16, 2016 Admin Salute 0 4
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La metà dei pazienti in una sperimentazione sono sicuro smesso farmaco immunosoppressore a seguito di un sangue trapianto di cellule staminali modificate per grave anemia falciforme, secondo uno studio del 1 luglio del Journal of American Medical Association. Lo studio è stato condotto presso il National Institutes of Health Centro Clinico a Bethesda, Maryland, dai ricercatori dell'Istituto di NIH nazionale del diabete e Digestiva e Malattie renali (NIDDK) e National Heart, Lung, and Blood Institute.

Il trapianto fatto nello studio invertito anemia falciforme in quasi tutti i pazienti. Pur avendo entrambe le cellule staminali del donatore e le proprie cellule nel sangue, i pazienti hanno interrotto il farmaco immunosoppressore senza avvertire il rigetto o la malattia del trapianto contro l'ospite, in cui le cellule del donatore attaccano il destinatario. Entrambi sono, gravi effetti collaterali comuni di trapianti.




"In genere, i destinatari di cellule staminali devono prendere farmaci immunosoppressori per tutta la vita", ha detto Matthew Hsieh, MD, autore principale sulla carta e il personale medico a NIH. "Che i pazienti che hanno interrotto questo farmaco sono stati in grado di farlo in modo sicuro punti per la stabilità del regime trapianto parziale."

In anemia falciforme (SCD), le cellule a forma di falce bloccano il flusso di sangue. Può causare dolore, danno d'organo e ictus. L'unica cura è un cellule staminali del sangue, o di midollo osseo, trapianto. Il trapianto parziale eseguita in studio è molto meno tossico del trapianto standard "pieno", che utilizza dosi elevate di chemioterapia per uccidere tutti osseo del paziente prima di sostituirla con donatore di midollo. Diversi pazienti nello studio avevano meno della metà del loro midollo sostituito.

Farmaco immunosoppressore riduce la forza del sistema immunitario e può causare gravi effetti collaterali come l'infezione e gonfiore delle articolazioni. In questo studio, 15 dei 30 adulti smesso di prendere il farmaco sotto attento controllo un anno dopo il trapianto e ancora non avevano sperimentato il rifiuto o la malattia del trapianto contro l'ospite in un follow-up mediano di 3,4 anni.

"Gli effetti collaterali causati da immunosoppressori possono mettere in pericolo i pazienti già indebolito da anni di danno d'organo da anemia falciforme," ha dichiarato John F. Tisdale, MD, senior autore della carta e un ricercatore senior presso NIH. "Non dover fare affidamento in modo permanente su questo farmaco, insieme con l'uso del trapianto parziale relativamente meno tossico sulle cellule staminali, significa che i pazienti, anche più anziani e quelli con grave anemia falciforme possono essere in grado di invertire la loro condizione."

"Uno degli effetti più debilitanti di anemia falciforme è il dolore spesso implacabile", ha aggiunto il dottor Hsieh. "Dopo il trapianto, abbiamo visto una significativa riduzione delle ospedalizzazioni e narcotici per controllare il dolore."

Il trapianto parziale utilizzato cellule staminali del donatore da fratelli sani. Si effettivamente invertito SCD in 26 di 30 pazienti e ha permesso loro di raggiungere chimerismo misto donatore stabile, una condizione in cui una persona ha due tipi di cellule geneticamente distinte nel sangue. Lo studio include pazienti di uno studio NIH riportato nel 2009, in cui i trapianti di cellule staminali parziali invertiti SCD in 9 di 10 persone.

Negli Stati Uniti, più di 90.000 persone hanno SCD, un disordine genetico trovato soprattutto nelle persone di origine africana. In tutto il mondo, milioni di persone hanno la malattia.

"Le complicazioni devastanti associati con anemia falciforme possono influenzare profondamente la qualità della vita, la capacità di lavorare e di lungo termine il benessere", ha detto NIDDK direttore Griffin P. Rodgers, MD, un co-autore sulla carta. "Questo studio rappresenta un importante passo avanti nel nostro sforzo per fare un trattamento potenzialmente trasformativo a disposizione di un maggior numero di persone, soprattutto coloro che non potevano tollerare un trapianto di cellule staminali standard o l'uso a lungo termine di farmaci immunosoppressori."

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