Alla ricerca di trattamento per il cancro alle ossa rare

Marzo 11, 2016 Admin Salute 0 0
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I ricercatori del Johns Hopkins dicono che un farmaco approvato per il trattamento del cancro del polmone si è ridotto notevolmente i tumori nei topi che sono stati causati da una rara forma di tumore osseo chiamato cordoma.

Segnalazione sulla rivista PLoS ONE, i ricercatori dicono che la scoperta offre speranza ai pazienti cordoma, che non hanno opzioni di trattamento una volta chirurgia e radioterapia sono state esaurite. Non ci sono farmaci US Food and Drug Administration, ha approvato per la malattia e, in quanto la sua incidenza è solo uno su 1 milione, c'è poco incentivo finanziario per le aziende farmaceutiche di sviluppare o testare farmaci per il trattamento di loro.

"La notizia incoraggiante è che questo farmaco è già utilizzato negli esseri umani per trattare il cancro ai polmoni", dice il leader di studio Gary L. Gallia, MD, Ph.D., un assistente professore di neurochirurgia e oncologia presso la Scuola di Medicina dell'Università John Hopkins.




Cordoma avviene alla base del cranio e nelle ossa della colonna vertebrale. Questo cancro è pensato per derivare da resti della struttura cartilaginea-like che serve come impalcatura per la formazione della colonna vertebrale. Queste cosiddette cellule notocorda normalmente persistono dopo la nascita e sono alloggiati all'interno della colonna vertebrale e del cranio. In rari casi, diventano tumori maligni. I tumori sono generalmente lenta crescita, ma tendono a ripetersi, e la loro vicinanza a strutture critiche come il midollo spinale, i nervi cranici e del tronco cerebrale li rendono difficili da trattare. Tempo di sopravvivenza mediano è di sette anni dopo la diagnosi.

Poiché cordoma è così raro, alcuni modelli sono esistite per studiare addirittura celle esterne in una capsula di Petri, dice Gallia, che insieme con i colleghi lo scorso anno ha sviluppato un modello murino della malattia. Il modello è stato creato impiantando tessuto tumorale umano in un topo.

I ricercatori hanno iniziato i loro studi di droga in primo luogo esaminando la composizione delle cellule tumorali nel loro modello di topo per determinare ciò che potrebbe essere la causa alle cellule di crescere e dividere incontrollata. Hanno visto che la via recettore del fattore di crescita epidermico (EGFR) è stato attivo e sospettato di aver svolto un ruolo critico nella malignità. Gallia ed i suoi colleghi hanno testato due farmaci approvati dalla FDA che inibiscono EGFR e ha scoperto che erlotinib è stato in grado di rallentare la crescita di una migliore cordoma di gefitinib.

Hanno poi testato Erlotinib nei topi trapiantati con tumori cordoma umani. Dopo 37 giorni di trattamento, il volume medio del tumore nel gruppo di controllo era più di tre volte più grande rispetto a quegli animali che sono stati trattati con erlotinib. Ulteriori ricerche ha indicato che l'attivazione EGFR è stato notevolmente ridotto.

"Abbiamo raggiunto il nostro obiettivo", dice Gallia. "È drasticamente ridotto la crescita dei tumori."

Gallia dice che spera che i suoi risultati possano portare a test in pazienti cordoma. Anche se uno studio clinico controllato sarebbe l'ideale, dice, può essere difficile ottenere finanziamenti per i trattamenti di prova per una malattia rara.

In alternativa, si dice che spera erlotinib potrebbe essere utilizzato in pazienti selezionati i cui tumori sono dimostrato di avere EGFR attivi e che hanno esaurito le altre opzioni di trattamento.

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