Anemia falciforme farmaco sicuro ed efficace per neonati e nei bambini, aggiunge l'opzione di trattamento, studio suggerisce

Aprile 4, 2016 Admin Salute 0 2
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Una nuova ricerca mostra un farmaco comunemente usato per trattare l'anemia falciforme negli adulti riduce attacchi di dolore acuto e una malattia simile alla polmonite, riduce i tempi di ospedalizzazione e facilita gli altri sintomi della malattia nei pazienti giovani. I risultati dello studio randomizzato, in doppio cieco segnano un progresso drammatico nel trattamento di bambini con la malattia ereditaria del sangue.

"Questi risultati dimostrano che idrossiurea ha il potenziale per migliorare notevolmente la qualità della vita di un'intera generazione di pazienti con anemia falciforme", ha detto Winfred Wang, MD, ricercatore principale dello studio e membro del Dipartimento Hospital Research dei bambini della st Jude di Ematologia. Ha detto che i risultati significano hydroxyurea dovrebbe essere presa in considerazione per il trattamento di tutti i neonati e bambini con anemia falciforme, nella speranza di prevenire o ritardare le complicanze della malattia. La ricerca sarà pubblicata nel 14 maggio questione della rivista medica britannica The Lancet.

St Jude ricercatori hanno condotto sei anni Pediatric Idrossiurea di Fase III di sperimentazione clinica, conosciuta come baby HUG. Lo studio finanziato dal governo federale ha coinvolto 193 neonati e bambini piccoli iscrive 13 US partecipando centri medici e di un centro di coordinamento.




Circa 100.000 americani hanno anemia falciforme, una malattia cronica associata a una serie di problemi di salute, tra cui un aumento del rischio di ictus e morte prematura. L'anemia falciforme è la malattia genetica più comune che colpisce gli americani di origine africana, ma la malattia colpisce anche persone di altri sfondi razziali ed etniche.

L'anemia falciforme è causata da una mutazione del gene che lascia i globuli rossi di pazienti con anemia falciforme inclini ad assumere la forma di mezzaluna rigida per i quali la malattia prende il nome. Le cellule deformi possono ostruire i vasi sanguigni, innescando crisi dolorose, ictus e danni d'organo, tra cui insufficienza renale. Il farmaco funziona in parte aumentando la produzione di emoglobina fetale, che contrasta gli effetti della falce dell'emoglobina. Emoglobina fetale è l'emoglobina principale prodotto da tutti i neonati, ma la produzione in genere diminuisce drasticamente nel giro di pochi mesi dopo la nascita.

Mentre l'aspettativa di vita per i pazienti con anemia falciforme è migliorata negli ultimi decenni grazie anche a una migliore cura di supporto, Wang ha detto idrossiurea è il primo farmaco dimostrato di ridurre l'incidenza di una vasta gamma di sintomi nei giovanissimi pazienti con anemia falciforme, indipendentemente dalla gravità della malattia. Il farmaco è poco costoso e facile da amministrare. Il farmaco è stato utilizzato per più di 15 anni come trattamento per anemia falciforme senza evidenza di gravi effetti collaterali. Idrossiurea era iniziato come un potenziale trattamento del cancro, ma ha vinto l'approvazione della Food and Drug Administration per l'uso negli adulti con grave anemia falciforme. Bambino HUG è il più grande studio di idrossiurea in pazienti molto giovani.

Il processo Bambino HUG è stato lanciato nel 2003, dopo aver promesso risultati preliminari in materia di sicurezza del farmaco e l'efficacia nei bambini molto. La ricerca ha incluso pazienti che erano dai 9 ai 18 mesi quando hanno iniziato lo studio. I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere o una dose standard di idrossiurea o un placebo, ogni giorno per due anni. Né le famiglie né i caregivers sapevano che i bambini hanno ricevuto idrossiurea.

L'analisi di 179 pazienti che hanno completato almeno 18 mesi di studio ha trovato i bambini del gruppo placebo avevano quasi il doppio di molti episodi di dolore acuto, erano tre volte più probabilità di soffrire di una malattia simile alla polmonite nota come sindrome toracica acuta e cinque volte di più probabilità di sviluppare doloroso gonfiore delle mani e dei piedi chiamati dattilite. Essi sono stati anche un po 'più probabilità di essere ricoverati in ospedale o la necessità di trasfusioni di sangue per alleviare i sintomi falciforme.

L'effetto collaterale più comune riportata in questo studio è stato un calo lieve-moderata nei globuli bianchi conosciuti come neutrofili, che si sono verificati più spesso nei bambini che ricevono idrossiurea. Bassa conta dei neutrofili possono essere associati ad un aumentato rischio di infezione, ma non c'era alcuna prova di questo nel processo Bambino HUG.

Anche se i risultati dei test di funzionalità renale e milza non erano significativamente differenti tra i gruppi di trattamento del bambino HUG, ha detto Wang altre misure suggerito che hydroxyurea potrebbe proteggere gli organi e il cervello e polmoni dal danno cronico che lascia i pazienti con anemia falciforme a maggior rischio per la morte prematura. Uno studio di follow-up a bambino HUG è in corso, concentrandosi su possibili benefici a lungo termine di un trattamento continuato con dosi più elevate di idrossiurea.

Altri autori dello studio sono Russell Ware, già di San Giuda; Lynn Wynn, di San Giuda; Scott Miller, SUNY Downstate Medical Center; Rathi Iyer, University of Mississippi Medical Center; James Casella, Johns Hopkins University School of Medicine; Caterina Minniti, National Medical Center per bambini; Sohail Rana, Howard University College of Medicine; Courtney Thornburg, Duke University Medical Center; Zora Rogers, Southwestern Medical Center, Dallas; Ram Kalpatthi, Medical University of South Carolina; Julio Barredo e F. Daniel Armstrong, entrambi dell'Università di Miami; R. Clark Brown e Beatrice file, sia di Emory University School of Medicine; Sharada Sarnaik, Ospedale dei bambini del Michigan; Thomas Howard, University of Alabama a Birmingham; Abdullah Kutlar, Medical College of Georgia; Jonathan Goldsmith e Myron Waclawiw, sia del National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); e Xiangke Huang e Bruce Thompson, entrambe le sperimentazioni cliniche e indagini Corp.

NHLBI e l'Istituto Nazionale di Salute del Bambino e lo Sviluppo Umano ha finanziato la ricerca.

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