Anti-cancro farmaco impedisce, Inverte danni cardiovascolari Nel modello murino di Disorder invecchiamento precoce

Aprile 3, 2016 Admin Salute 0 1
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In uno studio pubblicato nel 6 ottobre prima edizione on line dei Proceedings of the National Academy of Sciences, un team guidato da Francis S. Collins, MD, Ph.D., del National Human Genome Research Institute (NHGRI), e Elizabeth G. Nabel, MD, direttore del National Heart, Lung e Blood Institute (NHLBI), descrive il suo sforzo di usare topi transgenici per identificare e testare potenziali terapie per i bambini con sindrome di Hutchinson-Gilford progeria.

Non ci sono trattamenti per progeria, che si stima colpisca circa un bambino su 4 milioni. Alla nascita, i bambini con progeria appaiono normali. Ma presto la crescita rallenta, ei bambini cominciano a mostrare segni di invecchiamento accelerato, come la perdita di capelli, pelle rugosa e la perdita di grasso corporeo. Il danno più letale, tuttavia, si verifica entro principali vasi sanguigni dei bambini. I bambini sviluppano la malattia cardiovascolare precoce, che porta normalmente a morte per infarto o ictus a circa 13 anni.




Sulla base dei suoi esperimenti passati nelle cellule e nei topi, il team guidato da NIH ha esaminato gli effetti di un farmaco sperimentale cancro, tipifarnib, in un ceppo di topi geneticamente modificati per sviluppare danni cardiovascolari simile a quello osservato nei pazienti progeria. Tipifarnib appartiene a una classe di farmaci noti come inibitori farnesyltransferase (FTIs), che sono in fase di sperimentazione in persone con leucemia mieloide, neurofibromatosi e le altre condizioni. Il team aveva precedentemente trovato che i farmaci FTI potrebbe invertire anomalie strutturali nelle cellule della pelle prelevate da pazienti progeria e coltivate in laboratorio.

"Questo approccio ha funzionato molto meglio di quanto abbiamo pensato che sarebbe. Non solo questo farmaco evitare che questi topi di sviluppare malattie cardiovascolari, ha invertito il danno nei topi che avevano già la malattia", ha detto l'autore dello studio, il dottor Collins, che è il ex direttore del NHGRI e che continua a condurre una ricerca come volontario speciale nel genoma Tecnologia Filiale di divisione del NHGRI di Intramural Research.

I ricercatori hanno sottolineato che più lavoro deve essere fatto per determinare se i farmaci FTI si riverseranno le malattie cardiovascolari progeria-associato nell'uomo stesso modo lo fanno nei topi. Nei bambini affetti da progeria, il processo di malattia cardiovascolare spesso rimane relativamente stabile fino a tardi nella vita, quando si accelera notevolmente.

"Se questi farmaci sono trovati per avere effetti simili nei bambini, questo potrebbe segnare un importante passo avanti per il trattamento di questa malattia devastante", ha detto di NHLBI dottor Nabel, che era un co-autore dello studio. "Inoltre, questi risultati fanno luce sul ruolo potenziale dei farmaci FTI per trattare altre forme di malattia coronarica."

Nel 2007, i ricercatori guidati da Mark Kieran, MD, Ph.D., presso il Dana-Farber Cancer Institute di Boston ha lanciato un trial clinico di un altro FTI droga, lonafarnib, in 28 pazienti progeria, che vanno in età da 3 a 15, da 16 paesi. I risultati di questo studio non sono previsti per almeno un anno.

All'inizio di quest'anno, in esperimenti condotti su un diverso tipo di modello di topo per progeria, un gruppo di ricercatori provenienti da Spagna e Francia ha segnalato che una combinazione di statine e farmaci bifosfonati rallentato lo sviluppo dei sintomi visibili di invecchiamento e maggiore durata si estende negli animali. Entrambi i farmaci agiscono sullo stesso percorso biologico come farmaci FTI.

Mentre progeria colpisce solo poche decine di bambini in tutto il mondo, gli sforzi volti a districare le radici biologiche di questa malattia rara possono rivelarsi molto utili per la comprensione del processo di invecchiamento umano in generale. "Quello che impariamo attraverso studi di malattie genetiche rare spesso ha implicazioni per le condizioni più comuni", ha detto il direttore NHGRI Scientifico Eric D. Green, MD, Ph.D. "Per esempio, un crescente corpo di evidenze indicano che tutte le persone producono piccole quantità di proteina mutante trovato nei pazienti progeria, e che questa proteina possono svolgere ruoli in invecchiamento o la longevità."

Oltre a NHGRI e NHLBI, il team che ha condotto lo studio più recente incluso ricercatori della Emory University School of Medicine, Atlanta, e CVPath Institute, Inc., Gaithersburg, Md.

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