Bersagli terapeutici trovati per tumore raro nei bambini

Aprile 11, 2016 Admin Salute 0 2
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Il primo studio di sarcoma di Ewing che proiettato centinaia di geni basati su come influenzano la crescita delle cellule ha individuato due potenziali bersagli farmacologici anti-cancro, secondo un articolo scientifico dal Translational Genomics Research Institute (TGen) ha pubblicato questo mese sulla rivista Cancer Molecular .

Sarcoma di Ewing sono rari, ma aggressive lesioni tumorali che si verificano più frequentemente nelle ossa degli adolescenti. Essi rappresentano circa il 3 per cento di tutti i tumori infantili. I pazienti vengono trattati con una combinazione di chirurgia, radioterapia e chemioterapia. Questo tipo di tumore può ripresentarsi dopo la rimozione chirurgica, e si diffonde spesso ai polmoni, altre ossa e midollo osseo. Una volta si diffonde, o metastasi, solo 1 su 5 pazienti sopravvivono più di 5 anni.

Queste lesioni porto anomalie cromosomiche uniche che danno origine a geni di fusione che agiscono come le proteine ​​cancerogeni o oncoproteine.




Ricercatori TGen utilizzato fenotipica a base di RNAi, o lo screening perdita-di-funzione, un metodo di tacere centinaia di singoli geni in un formato ad alta velocità, per analizzare 572 chinasi che sono espressi nelle cellule umane. Chinasi sono enzimi che modificano altre proteine. Utilizzando questa tecnica, gli autori hanno scoperto due proteine ​​chinasi con ruoli importanti nella crescita e la sopravvivenza delle cellule di sarcoma di Ewing. Le cellule tumorali sono morti quando gli investigatori fermarono la normale funzione dei due chinasi chiamati STK10 e TNK2.

"Basata RNAi-profiling fenotipica ha dimostrato di essere una potente strategia scoperta gene bersaglio, portando all'identificazione di successo e la convalida di STK10 e TNK2 come due nuovi potenziali bersagli terapeutici per il sarcoma di Ewing", ha detto il dottor David Azorsa, un TGen Senior Investigator e la carta del senior autore.

Questo è stato il primo studio dimostra l'uso di questo tipo di profiling fenotipica per identificare bersagli chinasi univoci per sarcoma di Ewing, secondo il documento.

Identificando chinasi che regolano la crescita delle cellule di sarcoma di Ewing, gli investigatori TGen prevedono una rapida traduzione delle loro scoperte in studi clinici di farmaci e rimedi specifici per i singoli pazienti, avanzando le prospettive di medicina personalizzata.

"Abbiamo intrapreso questo studio con l'obiettivo di individuare chinasi specifiche che possono essere mirati a modulare la crescita delle cellule sarcoma di Ewing e la sopravvivenza", ha detto il dottor Shilpi Arora, un TGen Staff Scientist e autore principale della carta. "Oltre alla identificazione di specifici obiettivi di chinasi, siamo stati in grado di ottenere una migliore comprensione della vulnerabilità contestuali in sarcoma di Ewing."

Fondazione per la ricerca del Ewing, fondato da Reed Kavner, sarcoma paziente di un Ewing, e la Fondazione V for Cancer Research, ha finanziato questo studio.

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