Broad terapia per la distrofia muscolare

Giugno 14, 2016 Admin Salute 0 6
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Un gruppo guidato dal Dr. Paul T. Martin della Ohio State University College of Medicine ha dimostrato che il glicosiltransferasi Galgt2 può ridurre i sintomi in più modelli di distrofia muscolare. La distrofia muscolare è un gruppo di malattie muscolari ereditarie caratterizzate da una progressiva debolezza muscolare scheletrica, difetti di proteine ​​muscolari, e la morte delle cellule muscolari e tessuti.

Recenti studi hanno dimostrato che un numero di geni può prevenire danni muscolari, anche se non risolvono il difetto genetico che causa la malattia. Tuttavia, queste terapie geniche surrogate hanno limitata applicabilità attraverso diverse forme di distrofia muscolare.

Alta espressione della proteina Galgt2, che altera l'espressione e le proprietà di altre proteine ​​espresse nel muscolo scheletrico, riduce i sintomi della distrofia muscolare in modelli con diminuita espressione di una distrofina o laminina. Xu et al esaminato gli effetti della Galgt2 sovraespressione in un modello murino di distrofia muscolare dei cingoli 2D. Galgt2 sovraespressione comportato bassi livelli di danno muscolare, e fibre muscolari protette terapia genica galgt2 da un infortunio. Aumentare espressione Galgt2 può quindi avere benefici terapeutici in una vasta gamma di distrofie muscolari.




Dr. Martin e colleghi hanno sviluppato "[a] approccio di terapia genica per l'iperespressione Galgt2 cDNA. ... Il lavoro futuro comporterà lo sviluppo di metodi per consentire la consegna sistemica di tali vettori per la terapia genica utilizzando il Galgt2 cDNA umano guidato dal muscolo-o muscolari/di cuore promotori specifici. ... [Essi prevedono inoltre di] identif [y] farmaci che aumenterebbero [Galgt2] espressione nel muscolo ... per stimolare gli effetti terapeutici di Galgt2 over-espressione. "

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