Cellule staminali per la prima volta usati per creare cellule cardiache per lo studio di cardiomiopatia

Aprile 4, 2016 Admin Salute 0 11
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I ricercatori della Mount Sinai School of Medicine hanno per la prima volta differenziate cellule staminali umane a diventare cellule del cuore con cardiomiopatia, una condizione in cui le cellule del muscolo cardiaco sono anormali. La scoperta permetterà agli scienziati di imparare queste cellule del cuore diventano malati e da lì, si può iniziare a sviluppare terapie farmacologiche per fermare la malattia si verifichi o progressione.

Lo studio è pubblicato nel 9 ° numero di giugno di Nature.

Il team di Mount Sinai utilizzato cellule della pelle da due pazienti affetti da una malattia genetica conosciuta dalla sindrome acronimo LEOPARD. Cardiomiopatia ipertrofica, o un ispessimento del muscolo cardiaco, è vissuto dal 80 per cento dei pazienti con sindrome LEOPARD ed è l'aspetto più pericolosa per la vita del disturbo. Il team di Mount Sinai ha cellule della pelle dei pazienti e li riprogrammate per diventare cellule staminali pluripotenti. Tali cellule possono svilupparsi in qualsiasi tipo di cellula del corpo umano. I ricercatori hanno poi creato cellule del cuore che avevano caratteristiche di cardiomiopatia ipertrofica.




"Sapevamo che c'era potenziale utilizzando cellule staminali pluripotenti da persone con malattie genetiche per sviluppare malattie in vitro, ma il nostro studio è il primo a creare con successo le cellule cardiache," ha detto il ricercatore principale dello studio Ihor R. Lemischka, PhD, Professore, Gene e Cell Medicina, dello Sviluppo e Biologia Rigenerativa, Mount Sinai School of Medicine. "Ora che abbiamo sviluppato queste cellule, possiamo studiare perché si ingrossano e sviluppare trattamenti per impedire loro di overgrowing."

Gli scienziati sanno che le malattie genetiche si verificano a causa di una mutazione in un percorso di segnalazione proteina chiamata la via RAS, ma sono stati in grado di determinare con precisione come questo si traduce in problemi di malattia associata come cardiomiopatia ipertrofica. Gli autori dello studio hanno concluso che la natura le cellule del cuore derivati ​​dalle cellule staminali pluripotenti indotte forniscono le caratteristiche necessarie per determinare con precisione la patologia dietro questi disturbi, e una fondazione per lo studio interventi di trattamento.

"Questa scoperta è ampio implicazioni di vasta portata per le malattie genetiche come la sindrome LEOPARD e la sindrome di Noonan," ha proseguito il dottor Lemischka. "Ci auguriamo di poter ulteriormente studiare queste cellule come un potenziale bersaglio terapeutico."

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