Cellule staminali purificate ripristino muscolare nei topi con distrofia muscolare

Aprile 9, 2016 Admin Salute 0 5
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I ricercatori del Joslin Diabetes Center hanno dimostrato per la prima volta che trapiantato cellule staminali del muscolo può sia migliorare la funzione muscolare in animali con una forma di distrofia muscolare e ricostituire la popolazione di cellule staminali da utilizzare nella riparazione di lesioni muscolari futuri.

"Sono molto entusiasta di questo," ha detto l'autore Amy J. Wagers, Ph.D., ricercatore principale nella sezione Joslin su Developmental e Stem Cell Biology, principal membro di facoltà presso l'Harvard Stem Cell Institute e Assistant Professor di Stem Biologia Cellulare e rigenerativa presso la Harvard University. "Questo studio indica la presenza di rinnovare le cellule staminali muscolari nel muscolo scheletrico adulto e dimostra il potenziale beneficio della terapia con cellule staminali per la cura di malattie degenerative del muscolo come la distrofia muscolare."

Lo studio è stato progettato per testare il concetto che le cellule precursori del muscolo scheletrico potrebbe funzionare come cellule staminali adulte e che il trapianto di queste cellule potrebbe sia muscolare riparazione dei tessuti e rigenerare il pool di cellule staminali in un modello di distrofia muscolare di Duchenne, ha detto. La ricerca è pubblicata nel numero di luglio 11 del cellulare.




La distrofia muscolare di Duchenne è la forma più comune della malattia ed è caratterizzata da rapidamente progressiva degenerazione muscolare. La malattia è causata da una mutazione genetica e non vi è attualmente alcuna cura.

I dati di questo nuovo studio dimostrano che le cellule staminali muscolari rigenerativa possono essere distinte da altre cellule del muscolo proteine ​​marker uniche presenti sulla loro superficie. Gli autori hanno utilizzato questi marcatori per selezionare le cellule staminali da normali muscolo adulto e trasferiti alle cellule di muscolo malato di topi portatori di una mutazione nello stesso gene colpito nella distrofia muscolare di Duchenne umana.

"Una volta che le cellule staminali sane sono state trapiantate nei muscoli dei topi con distrofia muscolare, hanno generato cellule che incorporati nel muscolo malato e sostanzialmente migliorato la capacità dei muscoli trattati a contrarsi,", ha detto scommesse. "Allo stesso tempo, il trapianto di cellule staminali sane rifornito il pool di cellule staminali precedentemente malata, fornendo una riserva di cellule staminali sane che potrebbero essere riattivato per riparare nuovo muscolo durante una seconda ferita."

Secondo il documento, queste cellule forniscono una fonte effettiva del muscolo cellule rigenerative immediatamente disponibile così come una riserva che può mantenere l'attività muscolare rigenerativa in risposta alle sfide future.

"Questo lavoro dimostra, nel concetto, che la terapia con cellule staminali potrebbe essere utile per le malattie muscolari degenerative", ha detto scommesse.

Le scommesse anche detto che lo studio porterà ad altri studi nel breve termine, che dovevano individuare percorsi che regolano queste cellule staminali muscolari, al fine di capire i modi per aumentare il normale potenziale rigenerativo di queste cellule. Queste potrebbero includere terapie farmacologiche o approcci genomici, ha detto. A lungo termine, l'idea sarà replicare questi risultati nell'uomo.

"Questo è ancora scienza molto semplice, ma penso che stiamo andando ad essere in grado di andare avanti in un sacco di direzioni. Si apre molte strade entusiasmanti," ha detto.

Le scommesse Lab presso Joslin studia sia le cellule staminali ematopoietiche, che costantemente mantengono e può rigenerare completamente l'intero sistema sanguigno, così come le cellule staminali muscolari scheletriche, coinvolta nella crescita muscolare scheletrico e la riparazione. Il lavoro è rivolto in particolare a definire nuovi meccanismi che regolano la migrazione, l'espansione e il potenziale rigenerativo di queste due cellule staminali adulte distinti.

Questo studio è stato finanziato da in parte da un premio Burroughs Wellcome Fund carriera, Seed e Program sovvenzioni dalla Harvard Stem Cell Institute e sovvenzioni dal Jain Foundation, Beckman Foundation e il National Institutes of Health.

Altri partecipanti alla ricerca sono stati Massimiliano Cerletti, Sara Jurga e Jennifer L. Shadrach della Sezione Joslin su Sviluppo e biologia delle cellule staminali e il Dipartimento di Stem Cell Biology e rigenerativa, Harvard University e Harvard Stem Cell Institute; e Carol A. Witczak, Michael F. Hirshman e Laurie J. Goodyear della Sezione Joslin sul metabolismo.

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