Chimica che può proteggere il cuore dei pazienti distrofia muscolare scoperti

Maggio 27, 2016 Admin Salute 0 2
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I ricercatori della University of Minnesota Medical School hanno scoperto una sostanza chimica che può, nel lungo periodo, di proteggere il cuore dei pazienti Duchenne distrofia muscolare - una forma mortale e più comune di distrofia muscolare nei bambini.

La sostanza chimica, che gli scienziati Medical School hanno definito una "band-aid molecolare," cerca i piccoli tagli nel muscolo cardiaco malato. Quando iniettato nel flusso sanguigno, la band-aid molecolare trova questi tagli microscopici e li protegge da sostanze nocive in modo che il cuore cellule muscolari possono sopravvivere e funzionare normalmente. Per essere efficace la sostanza chimica deve essere ripetutamente iniettato, molto nello stesso modo in cui un paziente diabetico richiede regolari iniezioni di insulina,

Nel numero di marzo 15 del Journal of Clinical Investigation, Joseph Metzger, Ph.D., professore e presidente del Dipartimento di Biologia Integrativa e Fisiologia, DeWayne Townsend, DVM, Ph.D., professore assistente presso il Dipartimento di Biologia Integrativa e Fisiologia, e colleghi hanno dimostrato il primo trattamento mai efficace a lungo termine per prevenire il danno cardiaco e progressivo rimodellamento camera cardiaca in un modello canino gravemente colpito di distrofia muscolare.




Nello studio, i cani distrofici hanno avuto la band-aid molecolare ininterrottamente per due mesi. Il trattamento completamente bloccato lesione cardiaca e rimodellamento malattie cardiache rispetto al gruppo di controllo di canini distrofici trattati con un placebo.

"Il progresso in questo studio dimostra che la terapia cerotto molecolare è un approccio sicuro ed efficace nel prevenire i danni cuore in grandi animali in condizioni gravi con distrofia muscolare", ha detto Metzger.

La speranza prossimo passo importante è quello di determinare se i bambini con distrofia muscolare può essere aiutato applicando il cerotto molecolare, prima in brevi periodi, quindi in caso di successo, a lungo termine, con l'obiettivo finale di migliorare la salute e la qualità della vita dei pazienti distrofia muscolare.

Distrofia muscolare fa sì che i muscoli del corpo per indebolire progressivamente. Duchenne è la forma più comune e grave dell'infanzia distrofia muscolare. A proposito di uno dei 3.500 ragazzi sono nati con la malattia paralizzante. I sintomi di solito iniziano in bambini che sono 4-5 anni di età, la maggior parte sono in una sedia a rotelle da 12 anni, e molti di coloro che hanno la malattia passeranno dalla tarda adolescenza a 20 anni. Le cause principali di morte sono insufficienza respiratoria e scompenso cardiaco. Gli attuali trattamenti, in gran parte limitati a corticosteroidi, sono minimamente efficaci e possono causare gravi effetti collaterali.

Il potenziale per la scoperta cerotto molecolare deve essere ancora pienamente realizzato - e può essere allungato anche oltre quelli che sono colpiti dalla distrofia muscolare. Metzger e Townsend ritengono che il cerotto molecolare può essere applicabile in pazienti anziani che semplicemente hanno indebolito muscolo cardiaco. Se questo è il caso, il molecolare cerotto potrebbe essere utilizzato come terapia per milioni.

"Ipotizziamo che alcuni tipi di danni cardiaci che si verificano quando invecchiamo o quando il cuore non riesce può anche beneficiare di un giorno di terapia cerotto molecolare", ha detto Townsend.

La ricerca è stata finanziata dal National Institutes of Health e la Fondazione per l'eliminazione della Duchenne.

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