Clinical Trial mostra riduzione della mortalità per i bambini con grave istiocitosi a cellule di Langerhans

Maggio 8, 2016 Admin Salute 0 2
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Un nuovo studio internazionale rileva che l'introduzione di una maggiore intensità della chemioterapia nei bambini con istiocitosi a cellule di Langerhans grave (LCH) può ridurre il tasso di mortalità per questa malattia di ben il 20 per cento quando il paziente mostra una risposta rapida a tale trattamento.

Lo studio, pubblicato nel numero di marzo 1 edizione del Sangue, la rivista della American Association of Hematology, è il secondo di una serie di studi clinici randomizzati internazionali per istiocitosi a cellule di Langerhans coordinato dal Histiocyte Society. La serie degli studi clinici LCH sono le sperimentazioni cliniche prima volta randomizzati per il trattamento di LCH.

"L'incidenza di questo disturbo particolare è così raro, senza la collaborazione di ricercatori e operatori in tutto il mondo, il processo non avrebbe potuto essere condotta su larga scala sufficiente per vedere così positivo, e gli esiti definitivi", ha osservato l'autore senior Stephan Ladisch, MD, Bosworth Sedia per Cancer Biology e direttore del Centro per il Cancro e Immunologia di ricerca presso National Medical Center per bambini. "Il valore di collaborazioni internazionali come questo è incalcolabile alla ricerca delle cosiddette" malattie orfane "che ricevono poco sostegno finanziario del governo, ma hanno ancora un impatto significativo sulla vita dei bambini di tutto il mondo."




Il processo ha indotto una risposta rapida alla domanda di chemioterapia che coinvolge prednisone, vinblastina, e per alcuni partecipanti, l'aggiunta di etopisode. Come risultato, il gruppo di ricerca ha osservato un miglioramento statisticamente significativo prognosi per i bambini con multisistema LCH. Leader di studio hanno osservato questo effetto significativo in entrambi i gruppi di studio del secondo studio clinico.

Gli autori concludono: "Vi è una forte indicazione che aumentando l'intensità del trattamento è risultato associato a tassi di reagire e di sopravvivenza rapidi elevati. Ciò suggerisce che la terapia intensificazione ... potrebbe essere essenziale per il successo del trattamento di malattia ad alto rischio."

I risultati sono stati basati sui risultati in 193 pazienti pre-identificato LCH identificati come "pazienti a rischio" disponibili alle quali con LCH che interessano gli organi a rischio, tra cui il fegato, i polmoni, il sistema ematopoietica, e la milza, o pazienti con malattia insorgenza di età inferiore ai 2 anni . Per questi gruppi ad alto rischio, i tassi di mortalità erano più in alto dal 60 al 70 per cento (e ora sono ben al di sotto del 30 per cento).

I risultati del primo studio clinico LCH (LCHI) sono state pubblicate nel 2001 dal Journal of Pediatrics. Questo nuovo studio si basa sui risultati di LCHI, incentrati sulla efficacia dei due trattamenti più comuni di LCH nei bambini.

A proposito di istiocitosi a cellule di Langerhans (LCH)

Istiocitosi a cellule di Langerhans (LCH) è una malattia rara che colpisce soprattutto i bambini, che coinvolge la proliferazione clonale di cellule anormali che derivano dal midollo osseo. Clinicamente, le sue manifestazioni variano da isolati lesioni ossee alla malattia multisistemica. Queste cellule accumulano in diversi organi e possono provocare una varietà di sintomi. La causa della LCH è sconosciuta. Non è una infezione o tumore noto. Nei casi più gravi che colpiscono "organi a rischio", tra cui il fegato, i polmoni e il sistema ematopoietica, la malattia è fatale. Di solito si tratta di casi nei bambini molto piccoli.

Si stima che il 9 di ogni 1.000.000 di bambini al di sotto dei 15 anni hanno istiocitosi a vari livelli di gravità. Tre quarti dei casi si verifica prima dei 10 anni, ma la malattia si verifica anche negli adulti. A causa della sua raro, LCH è spesso indicato come una malattia "orfano".

Journal riferimento: Sangue, 1 Marzo 2008, Vol. 111, No. 5, pp. 2556-2562. Prepublished online come Sangue First Edition Paper in data 18 dicembre 2007; DOI 10,1182/sangue 2007-08-106211. http://bloodjournal.hematologylibrary.org/cgi/content/abstract/111/5/2556

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