Compound arresta efficacemente la progressione della sclerosi multipla in un modello animale

Maggio 17, 2016 Admin Salute 0 3
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Gli scienziati del campus della Florida di The Scripps Research Institute hanno sviluppato il primo di una nuova classe di composti altamente selettivi che sopprime efficacemente la gravità della sclerosi multipla in modelli animali. Il nuovo composto potrebbe fornire nuovi e potenzialmente più efficaci approcci terapeutici per la sclerosi multipla e altre malattie autoimmuni che colpiscono i pazienti in tutto il mondo.

Lo studio è apparso 17 aprile 2011, in un anticipo edizione on line della rivista Nature.

Gli attuali trattamenti per l'autoimmunità sopprimere tutto il sistema immunitario del paziente, lasciando i pazienti vulnerabili a una serie di effetti collaterali negativi. Perché il nuovo composto, denominato SR1001, solo blocchi le azioni di un tipo di cellula specifico svolgere un ruolo significativo in autoimmunità, sembra evitare molti dei diffusi effetti collaterali delle terapie attuali.




"Questo è un nuovo farmaco che funziona in modo efficace in modelli animali con pochi effetti collaterali", ha detto Tom Burris, Ph.D., professore presso il Dipartimento di Therapeutics Molecolare presso Scripps Florida che ha condotto lo studio, che è stata una collaborazione multidisciplinare con gli scienziati tra cui Patrick Griffin, William Roush, e Ted Kamenecka di Scripps Research, e Paul Drew della University of Arkansas per le scienze mediche. "Siamo stati coinvolti in diverse discussioni con aziende sia farmaceutiche e biotecnologiche che sono molto interessati a sviluppare ulteriormente."

Un lungo processo di sviluppo dei farmaci e di riesame è necessario per garantire la sicurezza e l'efficacia di un nuovo farmaco prima di essere immessi sul mercato.

"Questo imponente team multidisciplinare ha usato un approccio strutturale e funzionale combinato per descrivere una classe di molecole che potrebbero portare a nuovi farmaci per il trattamento di malattie autoimmuni", ha dichiarato Charles Edmonds, Ph.D. che sovrintende borse di biologia strutturale presso il National Institutes of Health. "Innovazioni come questa sottolineano il valore di scienziati con competenze diverse unendo le forze per risolvere importanti problemi biologici che hanno il potenziale a beneficio della salute umana."

Targeting recettori specifici

Negli ultimi anni, Burris ei suoi colleghi hanno studiato composti piccole molecole che colpiscono particolari recettori correlati alla malattia (strutture che legano altre molecole, innescando qualche effetto sulla cellula). In particolare, gli scienziati sono stati interessati in un paio di "recettori nucleari orfani" (recettori senza noto socio legame naturale) chiamati RORα e RORγ coinvolti in entrambe le patologie autoimmuni e metaboliche.

Questi recettori particolari giocano un ruolo fondamentale nello sviluppo delle cellule TH17, una forma di cellule T helper che fanno parte del sistema immunitario. Una relativamente nuova scoperta, le cellule TH17 sono stati implicati nella patologia di numerose malattie autoimmuni, tra cui la sclerosi multipla, l'artrite reumatoide, malattia infiammatoria intestinale, e lupus. Cellule TH17 producono interleuchina-17, una molecola naturale che può indurre l'infiammazione, una caratteristica di autoimmunità.

"Se si elimina i segnali cellulari TH17, che, fondamentalmente, eliminare la malattia in modelli animali", ha detto Burris. "Il nostro composto è la prima piccola molecola orale farmaco attivo che gli obiettivi di questo tipo di cellule specifiche e la spegne. Una volta SR1001 è ottimizzato, è probabile che sarà molto più potente ed efficace."

Il composto lavora senza influire sugli altri tipi di cellule T helper e senza alcun significativo impatto metabolico, Burris ha aggiunto.

Il primo autore dello studio è Laura A. Solt del Scripps Research. Oltre a Burris, Griffin, Roush, Kamenecka, Drew, e Solt, altri autori includono Naresh Kumar, Philippe Nuhant, Yongjun Wang, Janelle L. Lauer, Jin Liu, e Monica Istrate di Scripps Research; Dušica Vidović, Stephan C. Schьrer di Scripps Research e il Center for Computational Science, Università di Miami; e Jihong Xu e Gail Wagoner della University of Arkansas per le scienze mediche.

Lo studio è stato sostenuto dal National Institutes of Health Institute Nazionale di General Medical Sciences, National Institute of Diabetes e Digestiva e Malattie renali, e l'Istituto Nazionale di Salute Mentale.

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