Uno su cinque nuovi malati di cancro viene diagnosticato un tumore raro, ma l'evidenza clinica necessaria per trattare efficacemente questi pazienti tumori rari è scarsa. Infatti, le metodologie di prova clinica sul cancro tradizionali richiedono un gran numero di pazienti che sono difficili da accumulare nella situazione di tumori rari. Di conseguenza, la costruzione di prove cliniche per il trattamento di tumori rari è più difficile di quanto non sia per i tumori frequenti.

Dr. Jan Bogaerts, EORTC Metodologia Vice Direttore, sottolinea, "Per i tumori rari, abbiamo bisogno di modi alternativi di concepire progetti di studio e di analisi dei dati. Inoltre, la possibilità di combinare i risultati sarebbero particolarmente vantaggioso. Certo, nella situazione di rara tumori, le reti collaborative è indispensabile, e, naturalmente, tutto questo ha bisogno di essere finanziato in modo corretto. "

Al fine di sviluppare studi clinici efficaci per i pazienti con tumori rari, la cooperazione internazionale di esperti con competenze e conoscenze complementari sono tenuti a trovare nuovi modi per curare queste malattie. In questa luce, le raccomandazioni formulate dal secondo tumori rari in Europa sono stati il ​​risultato di un consenso raggiunto attraverso discussioni multidisciplinare e multi-stakeholder. Tumori rari Europe è quello di mettere i tumori rari saldamente nell'agenda politica europea, e l'EORTC è tra le organizzazioni che cooperano.

Tali raccomandazioni riguardano il processo decisionale clinico in tumori rari, disegni di studio in tumori rari, end-point surrogati di tumori rari, e gli aspetti critici organizzativi della ricerca clinica in tumori rari. In effetti, essi rappresentano una cartina stradale che mostra il modo di progettare le prove per testare nuovi trattamenti in pazienti con tumori rari.

Tumori rari raccomandazioni europee sulla metodologia per gli studi clinici in tumori rari sono disponibili in Annals of Oncology.