Cord Blood valida opzione per i bambini con la vita in pericolo metabolici Disturbi

Giugno 13, 2016 Admin Salute 0 0
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I bambini nati con malattie metaboliche ereditarie che causano insufficienza d'organo e morte precoce possono essere trattati con successo con cordone ombelicale trapianti di sangue da donatori non correlati e, in alcuni casi vanno a vivere per molti anni, secondo uno studio condotto da ricercatori della Duke University Medical Center.

Cordone ombelicale trapianto di sangue può conferire vantaggi rispetto trapianto di midollo osseo, che è stato il metodo tradizionale per il trattamento di questi disturbi, i ricercatori hanno detto.

"Nel corso degli ultimi 25 anni, i bambini con questi disturbi, che comprendono la malattia di Hurler e Krabbe leucodistrofia, sono stati trattati con successo con il trapianto di midollo osseo, ma solo se un donatore compatibile è disponibile", ha detto Vinod Prasad, MD, un pediatra hematologist/oncologo Duke e investigatore principale dello studio. "Trapianto di sangue del cordone ombelicale può essere fatto con successo da un donatore non corrispondenti, così si apre la possibilità di un trattamento di molti pazienti che altrimenti soccombere ai loro disturbi."




I ricercatori hanno presentato i loro risultati il ​​10 dicembre presso l'American Society of Hematology riunione di Atlanta. Lo studio è stato finanziato dal National Institutes of Health e la speranza Fondazione Hunter, un'organizzazione fondata in memoria del figlio dell'ex quarterback NFL Jim Kelly Hunter, che è morto di malattia di Krabbe, una malattia metabolica ereditaria che colpisce il sistema nervoso.

"Questi disturbi sono rari se presi singolarmente - alcune delle quali si verificano in una sola in un milione di nascite - ma se li metti insieme hanno un'incidenza considerevole, forse 1 su 10.000 nascite", ha detto Prasad. "Ciò che questi pazienti hanno in comune è che hanno un certo tipo di difetto gene che li fa mancare un enzima critica, necessaria per lo sviluppo di un organo vitale, come il cuore o cervello o dei nervi."

Senza l'intervento di successo, molti di questi bambini muoiono prima del loro primo compleanno, ha detto. Il midollo osseo e ombelicale lavoro trapianto di sangue del cordone in questi pazienti in modo molto simile - sostituendo enzimi mancanti e permettendo organi interessati per sviluppare più normalmente.

Per questo studio, i ricercatori hanno esaminato 159 bambini con malattie metaboliche ereditarie che hanno ricevuto trapianti di sangue del cordone non collegati alla Duke tra il 1995 e il 2007.

"Abbiamo visto che ci sono stati vantaggi per l'estraneo trapianto di sangue del cordone", ha detto Prasad. "Per esempio, il sangue del cordone è più facilmente disponibile di midollo osseo e c'era una riduzione del rischio di complicanze, tra cui una minore incidenza di malattie gravi e potenzialmente fatali graft-versus-host, che si verifica quando le cellule del donatore percepiscono i tessuti di un destinatario e organi come stranieri. "

Lo studio suggerisce inoltre che quando i pazienti vengono trapiantate, mentre sono ancora relativamente in buona salute, hanno risultati migliori rispetto ai loro omologhi che hanno ricevuto trapianti di midollo osseo.

"Oltre l'88 per cento di questo sottogruppo di pazienti erano vivi un anno dopo il loro trapianto di sangue del cordone, e vicino al 80 per cento erano vivi cinque anni dopo", ha detto Prasad. "Uno dei motivi per questo potrebbe essere le cellule del sangue del cordone sono immunologicamente più naпve che le cellule staminali che formano il sangue derivate dal midollo osseo e quindi possono essere più adattabili e meno reattivi una volta che ottengono nel corpo del paziente."

In un precedente studio guardando trapianto di midollo osseo come trattamento per la malattia di Hurler, che provoca danni al cuore, il fegato e il cervello, solo il 35 per cento dei pazienti erano vivi cinque anni dopo il trattamento, mentre il 58 per cento di tutti i pazienti esaminati nell'ambito del studio - quelli con lo status di alta e bassa funzionale - erano vivi dopo cinque anni, ha detto Prasad.

"I pazienti con malattie metaboliche ereditarie, che potrebbero beneficiare di trapianto devono essere indirizzati precoce e la diagnosi devono essere effettuate giovanile di test enzimatico, quando possibile," ha detto. "Se li vediamo abbastanza presto possono avere eccellenti a breve termine e, auspicabilmente, risultati a lungo termine."

Duke è il più grande programma di trapianto di sangue del cordone del paese, e il primo estraneo trapianto di sangue del cordone è stato eseguito dal duca medico Joanne Kurtzberg nel 1993 su un paziente con leucemia.

Altri ricercatori coinvolti in questo studio erano Suhag Parikh, Paul Szabolcs, Timothy Driscoll, Kristin pagina, Sonali Lakshminarayanan giugno Allison, Susan Wood, Deborah Semmel, Paul Martin e Joanne Kurtzberg del Duca; Adam Mendizabal del EMMES Corporation; e Maria Escolar della University of North Carolina a Chapel Hill.

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