Cystic Fibrosis Foundation annuncia i risultati positivi presto per New Drug

Aprile 6, 2016 Admin Salute 0 1
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La Cystic Fibrosis Foundation ha annunciato oggi che VX-770, un farmaco orale in sviluppo che si rivolge a un difetto di base in CF, ha mostrato risultati promettenti in una fase 2 bis studio clinico in corso per i pazienti che portano la mutazione G551D di CF. Il farmaco è stato sviluppato da Vertex Pharmaceuticals Incorporated.

I pazienti che hanno preso il farmaco per 14 giorni hanno mostrato miglioramenti significativi in ​​diversi indicatori chiave di fibrosi cistica, tra cui la funzione polmonare, nasali potenziali misure differenziali e livelli di cloruro di sudore. I risultati suggeriscono che VX-770 migliora la funzione di quello che è conosciuto come la proteina CFTR difettosa. Questi dati precoce è promettente e potrebbe avere importanti implicazioni per gli studi di altri farmaci in fase di sviluppo.

Questa è la prima volta che qualsiasi terapia potenziale è migliorato il sudore anormale (sale) livelli in una persona con CF. Eccessiva cloruro nel sudore è un indicatore clinico chiave di fibrosi cistica. Il "test del sudore" è il test diagnostico tradizionale per CF.




"Questi primi risultati sono una straordinaria approvazione della nostra ipotesi - che piccole molecole in grado di correggere il difetto di base e influenzare gli indicatori clinici della fibrosi cistica", ha detto Robert J. Beall, Ph.D., presidente e CEO della Fondazione. "I dati che emerge per la VX-770 rappresenta i risultati più interessanti che abbiamo visto da una sperimentazione di fase 2 e aumentare la nostra fiducia che siamo sulla strada giusta."

Il composto VX-770 il risultato di una collaborazione tra la Fondazione e Vertex. Nel 1998, la Fondazione si avvicinò Aurora Biosciences (acquisita da Vertex nel 2001) e ha fatto un investimento iniziale di utilizzare tecnologie all'avanguardia - nota come lo screening ad alto rendimento - per trovare composti per attaccare il difetto di base in CF. Da quel momento, la Fondazione ha investito 79 milioni nel progetto, e le due organizzazioni hanno collaborato strettamente per promuovere VX-770 e un secondo composto CF, noto come VX-809, attraverso la ricerca e nello sviluppo.

"In un momento in cui il modello di venture philanthropy era del tutto testato, la Cystic Fibrosis Foundation era disposto a correre il rischio che il programma CF di Vertex sarebbe portare a risultati significativi per le persone con fibrosi cistica", ha detto Joshua Boger, Ph.D., presidente e CEO di Vertex Pharmaceuticals. "Il progetto realizzato rischio significativo che avrebbe dissuaso molte aziende e investitori di andare avanti. Oggi, però, con il supporto di rete finanziaria, scientifica e clinica della Fondazione, siamo stati in grado di portare due mescole CF romanzo in sviluppo e siamo incoraggiati da questi primi risultati per VX-770. "

Nel complesso, la Fondazione ha investito quasi 300 milioni di dollari di ricerca di droga CF con decine di collaboratori biotech a livello nazionale. Queste collaborazioni con imprese for-profit sono parte del modello di business venture philanthropy unico della Fondazione. Il modello, che viene emulato da altre organizzazioni malattia orfana, ha generato una pipeline di farmaci di più di 30 terapie in sviluppo.

Prima parte del processo 2a fase del VX-770 ha studiato 20 pazienti affetti da fibrosi cistica nel corso di un periodo di 14 giorni. Seconda parte dello studio è prevista per il secondo trimestre del 2008. Ulteriori studi valuterà la sicurezza a lungo termine e l'efficacia del composto.

La fibrosi cistica è una malattia genetica pericolosa per la vita che colpisce circa 30.000 persone negli Stati Uniti e 70.000 in tutto il mondo. CF è causata da una mutazione genetica che provoca un malfunzionamento (o mancante) proteina che si traduce in uno squilibrio di sale e di acqua. Questo squilibrio provoca una cascata di muco tamponamento, l'infezione e infiammazione dei polmoni e di altri organi. La prima causa di morte in FC è una malattia polmonare.

L'età media di sopravvivenza di pazienti affetti da FC è di 37 anni - più del doppio di quello che era 25 anni fa.

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