Discovery porta a un trattamento efficace della condizione della pelle dolorosa

Aprile 14, 2016 Admin Salute 0 3
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I ricercatori del Huntsman Cancer Institute, in collaborazione con un gruppo mondiale di medici e scienziati, hanno scoperto un trattamento notevole per una rara, ma debilitante, condizione della pelle.

Lo studio, pubblicato online il 24 novembre a terapia molecolare descrive un nuovo trattamento per Pachionichia congenita, una condizione della pelle genetica ultra-rara causata da mutazioni in un gene chiamato cheratina. La malattia è caratterizzata da dolorose vesciche, calli ai piedi e gli arti che limitano la capacità di camminare del paziente. Si verificano anche altri problemi della pelle e delle unghie.

Il nuovo trattamento comporta una relativamente nuova classe di farmaci chiamati siRNA, e agisce bloccando il gene con la mutazione di essere espressa, ma permettendo ai geni della cheratina sani a funzionare normalmente. Lo studio ha segnato la prima volta che la pelle di un soggetto umano è stato trattato con questo tipo di farmaco. I ricercatori dicono che in questa prova unica paziente il farmaco ha funzionato, non ha avuto gravi effetti collaterali, e ha un grande potenziale per la sua capacità di specifico e potentemente bersaglio singole molecole, che lo rende un'opzione per molte altre malattie genetiche, tra cui il cancro.




"Il risultato è eccezionalmente promettente in quanto suggerisce che siRNA può essere tranquillamente usato sulla pelle e anche, eventualmente, per il trattamento di malattie genetiche che altrimenti avrebbero poche opzioni terapeutiche", dice Sancy Leachman, MD, Ph.D., autore principale dello studio. "La paziente è stata trattata con siRNA sul suo piede destro e con placebo sul piede sinistro. Il callo piede destro che ha ricevuto il siRNA caduto al sito di iniezione, ma questo non è avvenuto il piede sinistro."

Dal momento che le iniezioni del farmaco sono particolarmente dolorosa, il prossimo passo nella ricerca sarà quello di sviluppare una amichevole, la consegna forse topico più paziente del farmaco.

Leachman è un ricercatore presso Huntsman Cancer Institute, un dermatologo, e professore associato presso il Dipartimento di Dermatologia presso l'Università dello Utah.

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