Droga piastrinica mostra benefici clinici per grave, risponde anemia aplastica

Giugno 9, 2016 Admin Salute 0 7
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Eltrombopag, un farmaco che è stato progettato per stimolare la produzione di piastrine dal midollo osseo e quindi migliorare la coagulazione del sangue, può aumentare i livelli di cellule del sangue in alcune persone con grave anemia aplastica che non hanno tutte le terapie standard.

Circa un terzo dei casi di anemia aplastica non rispondono alla terapia standard, una combinazione di farmaci immunosoppressori. Sebbene midollo osseo trapianto di cellule staminali è un'opzione per alcuni, i pazienti senza donatore compatibile hanno poche opzioni di trattamento. I risultati di questo nuovo studio clinico, effettuato dal National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) dei National Institutes of Health, suggeriscono eltrombopag potrebbe essere una opzione terapeutica di seconda linea per loro.

"Eltrombopag e migliorato Emopoiesi in refrattario anemia aplastica," sarà pubblicato online il 5 luglio nella New England Journal of Medicine.




Anemia aplastica è una malattia del sangue rara, con circa 600 nuovi casi negli Stati Uniti ogni anno. Risultati anemia aplastica dalla distruzione delle cellule staminali del midollo osseo, che maturano in globuli rossi che trasportano l'ossigeno, globuli bianchi che combattono le infezioni, e delle piastrine che impediscono eccesso di sanguinamento. I sintomi della malattia comprendono affaticamento, infezioni frequenti, e emorragie. Nei casi più gravi che non rispondono al trattamento, si può verificare la morte.

Undici dei 25 partecipanti arruolati in questo studio di fase 2 ha mostrato una migliore produzione di almeno un tipo di cellule del sangue (globuli rossi, globuli bianchi, piastrine o) dopo 12 settimane di terapia eltrombopag orale. Tra i sette volontari che hanno continuato a prendere le pillole a lungo termine (8-32 mesi), sei alla fine ha mostrato un miglioramento in tutti e tre i tipi di cellule del sangue, e sono stati in grado di mantenere la sicurezza emocromo senza bisogno di cellule del sangue o piastrine trasfusioni rossi. Nel complesso il farmaco è stato ben tollerato, con pochi effetti collaterali.

Il team di ricerca del NHLBI Ematologia Branch testato eltrombopag, perché questo farmaco aveva già dimostrato di aumentare i livelli di piastrine sia in persone sane e persone con piastrine ridotto a causa di infezione da epatite C o trombocitopenia immune, malattie del sangue che, come risultato anemia aplastica in bassa conta piastrinica e aumento del rischio di sanguinamento.

La constatazione incoraggiante in questo studio è stato un miglioramento in globuli rossi e globuli bianchi in alcuni pazienti anemia aplastica, suggerendo che il farmaco può stimolare le cellule staminali del midollo osseo e forse avere più ampio programma di utilità di quanto inizialmente previsto.

Cynthia Dunbar, MD è un ricercatore senior in Ematologia Branch del NHLBI e coautore dello studio.

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