Drug riduce cambiamenti cerebrali, deficit motori della malattia di Huntington

Maggio 27, 2016 Admin Salute 0 1
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Un farmaco che agisce come una proteina che promuove la crescita nel cervello riduce degenerazione e motore deficit associati alla malattia di Huntington in due modelli murini della malattia, secondo uno studio che appare 27 novembre a Journal of Neuroscience. I risultati si aggiungono a un crescente corpo di prove che proteggere o incrementare neurotrofine - le molecole che sostengono la sopravvivenza e la funzione delle cellule nervose - può rallentare la progressione della malattia di Huntington e altre patologie neurodegenerative.

La malattia di Huntington è una malattia del cervello caratterizzata dall'emergere di diminuzione motori, cognitivi, e le capacità psichiatrici, più comunemente appare a metà degli anni '30 e '40. La malattia è causata da una mutazione genetica che porta a grumi anormali di proteine ​​nel cervello, eventualmente causando l'atrofia e la morte delle cellule nervose. Mentre ci sono farmaci per alleviare alcuni sintomi della malattia, non esistono attualmente terapie per ritardare l'insorgenza o rallentare la sua progressione.

Precedenti studi di persone con la malattia di Huntington punto di un legame tra bassi livelli di una neurotrofina chiamata fattore neurotrofico derivato dal cervello (BDNF) e sintomi del disturbo. In questo studio, Frank Longo, MD, PhD, e altri a Stanford University, testato LM22A-4, un farmaco che si lega specificamente e attiva il recettore TrkB BDNF sulle cellule nervose, nei topi che modellano il disturbo. Hanno trovato LM22A-4 riduce l'accumulo di proteine ​​anomale, ritarda la degenerazione delle cellule nervose, e migliora le capacità motorie negli animali. I risultati confermano altri studi recenti che hanno dimostrato roditori farmaci che potenziano l'azione del BDNF può ridurre i cambiamenti del cervello e dei sintomi della malattia di Huntington.




"Questi risultati suggeriscono che i farmaci che agiscono, in parte, come BDNF potrebbe essere terapie efficaci nel trattamento del morbo di Huntington e altre malattie neurodegenerative", ha detto Longo.

In quanto tempo i sintomi della malattia di Huntington progresso nelle persone variano notevolmente. Il gruppo di Longo ha esaminato gli effetti della LM22A-4 trattamenti in topi che erano stati predisposti a sviluppare i sintomi della malattia di Huntington rapidamente (entro settimane) o gradualmente (entro mesi). LM22A-4 trattamento riduce l'accumulo di proteine ​​anomale nello striato e nella corteccia - regioni cerebrali colpite nella malattia di Huntington. Comportamenti motori (arrampicata verso il basso e la forza di presa) anche migliorato nei topi che hanno ricevuto LM22A-4 trattamenti al giorno.

"La ricerca di trattamenti che rallentano la progressione delle malattie neurodegenerative è gradualmente spostato da migliorare i sintomi a trovare agenti che riducono la progressione della malattia", ha detto Gary Lynch, PhD, che studia neurodegenerazione presso la University of California, Irvine, e non era coinvolto con questo studio. "Dato che questo farmaco è clinicamente plausibile, questi risultati aprono interessanti possibilità per il trattamento di una malattia neurodegenerativa devastante", ha aggiunto.

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