Farmaci post-trapianto può anche aiutare i pazienti con malattia renale genetica comune

Giugno 3, 2016 Admin Salute 0 10
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Il sirolimus farmaco immunosoppressivo migliora notevolmente la salute dei reni di pazienti con malattia autosomica dominante del rene policistico (ADPKD), secondo uno studio che appare in un prossimo numero del Journal of the American Society Nephrology (JASN). I risultati suggeriscono che questo agente può essere un'opzione promettente trattamento per i pazienti con ADPKD - la malattia genetica più comune dei reni e una delle principali cause di insufficienza renale.

ADPKD provoca cisti di crescere all'interno del rene, che colpisce circa 600.000 americani e più di 10 milioni di persone in tutto il mondo. Senza un trattamento efficace, la malattia spesso porta a ingrossamento dei reni e insufficienza renale alla fine.

La ricerca rivela che certi segnali all'interno delle cellule possono contribuire alla crescita delle cisti nei pazienti con ADPKD. Questi segnali sono parte di ciò che è noto come il MTOR (mTOR) pathway che controlla la crescita e divisione cellulare. Giuseppe Remuzzi, MD, FRCP (Mario Negri Istituto di Ricerche Farmacologiche, Bergamo, Italia) ei suoi colleghi hanno esaminato, in un piccolo studio pilota, se bloccare questo percorso con il sirolimus inibitore di mTOR (originariamente chiamato rapamicina) potrebbe essere una strategia di trattamento efficace contro ADPKD. (Sirolimus agisce anche come un immunosoppressore ed è attualmente usato per prevenire il rigetto dei trapianti di rene.) Il loro studio clinico, denominato Sirolimus trattamento in pazienti con malattie renali policistico autosomico dominante: renale efficacia e la sicurezza (SIRENA), ha esaminato come sei mesi di trattamento con sirolimus o terapia convenzionale colpite diverse misure di volume di rene in 21 pazienti con ADPKD che hanno avuto la funzione renale normale o leggermente ridotta.




Sei dei 21 pazienti hanno interrotto lo studio prematuramente per vari motivi. I dati rimanenti pazienti dimostrato che sirolimus ha un effetto benefico sui reni. Terapia Sirolimus fermato la crescita di cisti renali e aumentato il volume delle strutture renali essenziali sani, con una tendenza generale per rallentare l'aumento del volume totale renale. I ricercatori sospettano che sirolimus può consentire tessuto renale sano di espandersi, sollevando dagli effetti di compressione di cisti circostanti.

Nessuno dei pazienti in questo studio sviluppato gravi effetti collaterali da ricevere sirolimus. "Questo è il primo studio clinico randomizzato con inibitore di mTOR in pazienti ADPKD i cui risultati si sono resi disponibili, ed i risultati forniscono il razionale per ulteriori studi clinici volti a valutare se la terapia sirolimus cronica può migliorare gli esiti clinici dei pazienti ADPKD nel lungo periodo," ha detto il dottor Remuzzi.

Studio co-autori includono Norberto Perico, MD, Luca Antiga, PhD, Anna Caroli, Nadia Rubis, Olimpia Diadei, Giulia Gherardi, Silvia Prandini, Andrea Panozo, MD, Rodolfo Flores Bravo, MD, Sergio Carminati, Felipe Rodriguez De Leon, MD , Flavio Gaspari, Monica Cortinovis, Nicola Motterlini, Bogdan Ene-Iordache (Mario Negri Istituto di Ricerche Farmacologiche, a Bergamo, Italia); Piero Ruggenenti, MD (Mario Negri Istituto di Ricerche Farmacologiche e Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti di Bergamo); Giorgio Fasolini, MD, Mariateresa Cafaro, MD, Patrizia Ondei, MD (Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti di Bergamo); e Andrea Remuzzi (Istituto Mario Negri di Ricerche Farmacologiche e l'Università di Bergamo).

Nel rivedere i risultati dello studio del Dr. Remuzzi in un editoriale di accompagnamento, Robert Schrier, MD (University of Colorado Denver) ha dichiarato che danno speranza per il trattamento di pazienti affetti da ADPKD. Egli ha osservato, tuttavia, che sei mesi di trattamento sirolimus è stato associato con test di funzionalità epatica lievemente anomali, così come aumento del colesterolo, diminuzione dei globuli rossi, e un aumento della proteina escrezione nelle urine. "Questo è potenzialmente fastidioso per quanto riguarda possibile terapia per tutta la vita per ADPKD," ha scritto. "Così, i risultati di studi di follow-up più grandi e più lunghi nei pazienti ADPKD con inibitori di mTOR saranno molto importanti."

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