Farmaco migliora la mobilità di alcuni sclerosi multipla pazienti

Giugno 1, 2016 Admin Salute 0 1
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Il farmaco sperimentale fampridina (4-aminopiridina) migliora la capacità di camminare in alcuni individui affetti da sclerosi multipla (SM). Questa è la conclusione di un centro multi-fase 3 studi clinici, i cui risultati sono stati pubblicati 26 febbraio sulla rivista The Lancet.

"Questo studio indica che la fampridina può rappresentare un importante nuovo modo di trattare la sclerosi multipla e forse diventare il primo farmaco per migliorare alcuni sintomi della malattia", ha detto il neurologo Andrew Goodman, MD, capo del Centro di Sclerosi Multipla presso l'Università di Rochester Medical Center (URMC) e autore principale dello studio. "I dati suggeriscono che, per un sottoinsieme di pazienti affetti da SM, la funzione del sistema nervoso è parzialmente ristrutturato durante l'assunzione del farmaco."

Lo studio ha valutato una formulazione a rilascio prolungato del farmaco, Fampridine-SR, che è stato sviluppato da Acorda Therapeutics, Inc. La società, che ha finanziato lo studio, ha presentato una domanda di nuovo farmaco alla Food and Drug Administration all'inizio di questo mese. Goodman è stato consulente e consigliere di Acorda per i suoi studi di fampridina a MS.




La sclerosi multipla è una malattia del sistema nervoso centrale ed è la causa più comune di disabilità neurologica nei giovani adulti. In tutto il mondo si stima che più di un milione di persone sono colpite da SM, che è tipicamente caratterizzato da ricadute ricorrenti seguiti da periodi di remissione primi nel suo corso. I sintomi della malattia variano da persona a persona, ma generalmente costituiti da debolezza muscolare, difficoltà di deambulazione, intorpidimento o formicolio alle braccia e alle gambe, difficoltà di coordinazione e l'equilibrio, visione offuscata, e difficoltà a parlare. Nel corso del tempo, gli effetti della malattia tendono a diventare più permanente e debilitanti.

Mentre la causa precisa è sconosciuta, resta inteso che il sistema immunitario in individui con MS attacchi mielina, un tessuto adiposo nel sistema nervoso centrale che avvolge le fibre - o assoni - che collegano le cellule nervose. Simile alla isolante su un filo elettrico, mielina consente la conduzione efficace degli impulsi nervosi. Quando la mielina è perso o danneggiato nella malattia, i segnali tra le cellule nervose sono in ritardo, interrotte, o addirittura bloccato.

Si ritiene che fampridina migliora la trasmissione di segnali nel sistema nervoso centrale di alcuni pazienti MS bloccando canali ionici potassio. Questi canali servono come porte sulla superficie delle cellule e regolano la normale attività elettrica. In esperimenti di laboratorio che coinvolgono le fibre nervose con mielina che è stato danneggiato in un modo che imita MS, gli scienziati hanno scoperto che bloccando questi canali si traduce in un recupero di conduzione del segnale.

Nello studio di fase 3 appena pubblicato, gli effetti di Fampridine-SR sono stati testati in pazienti con SM 301 adulti a 33 sedi negli Stati Uniti e in Canada per un periodo di 14 settimane. Tre quarti dei partecipanti hanno preso il farmaco e gli altri hanno ricevuto un placebo.

In genere, i farmaci MS sono stati valutati in base alla capacità di prevenire le recidive. Poiché l'obiettivo di questo studio era di valutare i cambiamenti nella funzione, i ricercatori hanno invece cercato di valutare la mobilità e la forza muscolare dei partecipanti - in contrasto con il processo di malattia. In studi precedenti, Goodman e il suo collega URMC, alla fine degli anni Steven Schwid, MD, aveva convalidato nuovi metodi per misurare le variazioni di andatura, o velocità di cammino a distanza. Utilizzando questi metodi nello studio Lancet, hanno scoperto che il 34,8% di quelli trattati con il farmaco sperimentato un miglioramento (una media di crescita di circa il 25%) della velocità che potevano camminare 25 metri rispetto a solo il 8,3% nel gruppo placebo.

"Durante il corso della malattia, molti pazienti affetti da SM subire un calo di mobilità e questa disabilità ha un impatto notevole in termini di qualità della vita", ha detto Goodman. "Come medico, posso dire che il miglioramento nella velocità di cammino potrebbe avere un importante valore psicologico, che può dare agli individui la possibilità di recuperare un po 'di indipendenza che potrebbero aver perso nella loro vita quotidiana."

Molti altri farmaci sono stati approvati per il trattamento di MS. Questi trattamenti sia contrastare l'infiammazione del sistema nervoso che è una caratteristica della malattia o sopprimono il sistema immunitario in generale. Mentre questi farmaci possono essere efficaci nel prevenire nuove ricadute e rallentare la progressione della malattia, non ci sono trattamenti attualmente disponibili che consentono di migliorare la funzione compromessa, come ad esempio problemi di mobilità, per le persone con SM. I partecipanti alla sperimentazione sono stati autorizzati a continuare a prendere la maggior parte degli altri farmaci per la SM e ricercatori non hanno osservato alcun interazioni negative. Tuttavia, per un totale di undici pazienti (4,8%) nel gruppo trattato con fampridina interrotto lo studio a causa di effetti collaterali. Solo due di questi sono stati considerati dagli investigatori come possibilmente correlati al trattamento.

Co-autori dello studio includono Schwid, Theodore Brown, MD, MPH con l'Ospedale Evergreen Medical Center di Kirkland, WA, Lauren Krupp, MD con Stony Brook University, Randall Shapiro, MD con la Minneapolis Clinica di Neurologia, e Ron Cohen, MD, Lawrence Marinucci e Andrew Blight, Ph.D. tutti con Acorda Therapeutics.

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