Fingolimod in nuova indicazione terapeutica: aggiunta beneficio non provata, secondo uno studio

Giugno 11, 2016 Admin Salute 0 9
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Il fingolimod farmaco immunosoppressore (nome commerciale: Gilenya) è stato approvato per un'indicazione terapeutica ampliata maggio 2014: è ora disponibile anche per gli adulti con sclerosi multipla recidivante remittente ad elevata attività sclerosi multipla (RRMS) che avevano ricevuto altro pretrattamento di interferone beta (IFN-β ). In una valutazione beneficio precoce ai sensi della legge sulla riforma del mercato per i medicinali (AMNOG), l'Istituto tedesco per la qualità e l'efficienza in Health Care (IQWiG) hanno esaminato se il farmaco offre un ulteriore vantaggio rispetto alla terapia di confronto appropriata in questo gruppo di pazienti.

Secondo i risultati, un tale vantaggio non è provata: Per alcuni dei pazienti, il produttore del farmaco presentato alcun dato. Per gli altri pazienti, i dati dello studio disponibili non hanno mostrato differenze tra i gruppi di trattamento, o i dati non sono stati valutabili.

G-BA specifica appropriata terapia di confronto




Il comitato misto federale (G-BA) distingue tra due gruppi di pazienti per la valutazione: Nei pazienti con SMRR molto attiva nonostante il trattamento precedente completo (senza interferone beta), fingolimod è da confrontare con glatiramer acetato o interferone beta. Nei pazienti con un precedente trattamento incompleto, il G-BA distingue due casi per la terapia di confronto appropriata: Nei pazienti che avevano ricevuto il glatiramer acetato, questo farmaco è di ottimizzare e continuò. Nei pazienti che avevano ricevuto un farmaco diverso, il trattamento doveva essere cambiato all'interferone beta o glatiramer acetato.

Solo i dati di alcuni partecipanti allo studio utili per la valutazione

Uno studio pertinente era disponibile per la valutazione beneficio precoce, uno studio di approvazione su fingolimod (TRANSFORMS), che ha confrontato il trattamento con fingolimod rispetto al trattamento con IFN-β1a negli adulti con SMRR. Tuttavia, la malattia è stato valutato come "molto attiva" in solo quasi la metà dei 866 partecipanti. Solo 263 di questi 402 pazienti avevano ricevuto un precedente trattamento completo.

Solo 42 i partecipanti, i. e. poco meno del cinque per cento della popolazione totale dello studio, non era stata trattata con interferone beta (17 pazienti nel braccio fingolimod, 25 nel braccio interferone beta). Tuttavia, solo questi pazienti corrispondono alla sottopopolazione ai fini della valutazione beneficio, perché è solo questa sottopopolazione che fingolimod ha ricevuto l'approvazione per esteso. Il valore informativo dei risultati è stata considerevolmente limitato perché solo i dati di pochi partecipanti erano valutabili.

Le differenze tra i bracci di trattamento non statisticamente significative

Nessun decesso si sono verificati durante la durata totale dello studio di 12 settimane. Ci sono state differenze tra fingolimod e il gruppo interferone beta per quanto riguarda le ricadute e progressione della disabilità, ma questi non erano statisticamente significative.

Erano disponibili per il gruppo di pazienti per i quali è stato recentemente approvato fingolimod per quanto riguarda altri aspetti del risultato "morbilità", ad esempio, non ci sono dati valutabili stanchezza o attività della vita quotidiana, e per il risultato "salute legati alla qualità della vita." Una delle ragioni di questo è che differenti proporzioni di pazienti non sono stati considerati nell'analisi.

Ci sono state differenze tra i gruppi in termini di effetti collaterali (eventi avversi gravi e interruzione del trattamento a causa di eventi avversi), che ancora una volta non erano statisticamente significative.

Dossier senza studio pertinente su pazienti con trattamento incompleto

Nel suo dossier, il produttore ha presentato nessuno studio rilevante per i pazienti che non avevano ricevuto precedente trattamento completo.

In sintesi, un ulteriore vantaggio di fingolimod non è quindi dimostrato per i pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente altamente attiva sclerosi multipla (RRMS) che avevano ricevuto un pre-trattamento diverso rispetto a interferone beta.

Discrepanza tra l'approvazione e la popolazione di studio

Nel 2011, fingolimod era stato approvato per due indicazioni terapeutiche: per rapidamente progressive RRMS grave e per RRMS altamente attivi che erano stati pretrattati con interferone beta. Per questi due gruppi di pazienti, IQWiG aveva pubblicato una valutazione dossier secondo AMNOG nel gennaio 2012.

In questa prima valutazione il problema si era già verificato che i partecipanti con diversi tipi di RRMS erano stati inclusi nello studio in questione, e che le autorità avevano poi limitato l'approvazione di specifici gruppi relativamente piccoli, di pazienti. Dal momento che la prima approvazione e la valutazione, il produttore pare ha condotto ulteriori studi per l'espansione di approvazione.

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