Gene potrebbe portare a nuove terapie per malattia del midollo osseo

Marzo 13, 2016 Admin Salute 0 3
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Van Andel Research Institute (VARI), i ricercatori sono un passo più vicini a trovare nuovi modi per trattare la sindrome mielodisplastica (MDS), una malattia del midollo osseo che colpisce fino a 15.000 persone ogni anno negli Stati Uniti, e che a volte si traduce in leucemia mieloide acuta. I ricercatori hanno trovato che il gene RhoB è importante per la progressione della malattia e potrebbe rivelarsi un obiettivo terapeutico per fase tardo-MDS.

"Utilizzando i nostri modelli genetici, siamo stati in grado di fornire una migliore comprensione dei difetti molecolari alla base che guidano la progressione maligna di MDS,", ha detto VARI Distinguished Investigator scientifico Art Alberts, Ph.D., il cui laboratorio ha recentemente pubblicato le sue conclusioni in rivista PLoS ONE. "I geni che ci siamo concentrati in questo studio potrebbero avere un ruolo non solo nella leucemia, ma nei tumori solidi."

Lab Alberts 'precedentemente riportato che il gene Drf1 è cruciale per lo sviluppo di MDS. Nel suo recente studio, il laboratorio ha scoperto che il gene RhoB è importante pure; mancanza delle proteine ​​che sono il prodotto del gene accelera la progressione della malattia. I ricercatori ritengono che l'esame livelli RhoB in campioni da pazienti con MDS avanzato potrebbe aiutarli direttamente a migliori opzioni di trattamento.




"Il nostro obiettivo è quello di identificare nuovi bersagli terapeutici e sviluppare nuovi farmaci che influenzano la loro attività, ma anche per trovare il modo di migliorare le strategie terapeutiche che sono spesso associati con effetti collaterali deleteri esistente", ha detto Alberts.

"Questo recente lavoro del Dr. Alberts si basa sul precedente conoscenza dal suo laboratorio cedere importanti intuizioni come il corpo controlla la crescita dei globuli rossi", ha detto VARI Presidente e Direttore Ricerca Dr. Jeffrey Trent. "Questo importante passo avanti nella nostra conoscenza ha il potenziale di fornire noi con due nuove vie di ricerca, così come nuovi spunti per sviluppare migliori trattamenti per MDS, e altri disturbi."

In MDS, le cellule del midollo osseo non creano cellule del sangue a sufficienza, e molte delle cellule del sangue essi creano sono anormali. Il corpo distrugge le cellule del sangue anomale, con conseguente bassa conta di sangue che possono portare a stanchezza, immunità compromessa, ecchimosi e sanguinamento, e altri sintomi. Secondo l'American Cancer Society, 80 e il 90% di tutti i pazienti con SMD ha più di 60 anni. In circa un terzo dei pazienti, MDS trasforma in leucemia mieloide acuta, una rapida crescita del cancro del midollo osseo.

L'autore principale dello studio Aaron DeWard ha detto che i modelli genetici che il laboratorio sta usando sono la chiave per tradurre le loro scoperte in terapie. "I modelli ci permettono di individuare e testare nuove terapie e chiediamo clinicamente più rilevanti questioni", ha detto DeWard.

Il laboratorio ha collaborato con George C. Prendergast, Ph.D., presso l'Istituto per la ricerca medica Lankenau sullo studio. Lo studio è stato finanziato in parte dal numero di concessione RSG-05-033-01-CSM dalla American Cancer Society.

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