Gene scoperta potrebbe migliorare il trattamento per la leucemia mieloide acuta

Marzo 27, 2016 Admin Salute 0 2
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Gli scienziati Albert Einstein College of Medicine della Yeshiva University hanno fatto una scoperta che coinvolge i topi e gli esseri umani che potrebbe significare che le persone con leucemia mieloide acuta (AML), un cancro raro e di solito fatale, sono un passo più vicino a nuove opzioni di trattamento.

I loro risultati dello studio sono stati pubblicati online il 13 agosto a Cancer Cell.

Ulrich Steidl, MD, Ph.D. "Abbiamo scoperto che un gene chiamato HLX è espresso a livelli anormalmente elevati nelle cellule staminali leucemiche in un modello murino di AML," ha dichiarato Ulrich Steidl, MD, Ph.D., assistente professore di biologia cellulare e della medicina a Einstein e senior autore della carta. (Espressione genica è il processo mediante il quale un gene sintetizza la molecola che codifica per;. Un "over-espresso" gene fa il suo prodotto in quantità anormalmente elevati)




Secondo il National Cancer Institute, AML sarà diagnosticato in uno ogni 254 persone durante la loro vita. La maggior parte muoiono nel giro di pochi anni dalla diagnosi. Negli ultimi decenni c'è stato poco miglioramento del tasso di sopravvivenza per i pazienti AML.

Dr. Steidl ed i suoi colleghi hanno scoperto che sovra-espressione del gene nei topi HLX causato le cellule staminali che formano il sangue per diventare disfunzionali e si sviluppano in progenitori anormali (antenati biologici) di globuli bianchi che non è riuscito a differenziarsi in cellule del sangue normali. Invece, quei primi, anormali globuli bianchi formano duplicati di se stessi.

I ricercatori hanno poi analizzato i dati di espressione HLX raccolti da 354 pazienti con LMA e ha scoperto che l'87 per cento di loro erano over-esprimono HLX rispetto con espressione HLX in individui sani. E tra i pazienti che esprimono HLX ad alti livelli in un ancora più grande coorte di 601 pazienti: il maggiore è il loro grado di espressione HLX, i peggiori le loro possibilità di sopravvivenza.

È importante sottolineare che, quando il team del Dr. Steidl utilizzato una tecnica di laboratorio per "abbattere" espressione HLX in cellule AML prelevati da un modello di topo di AML e da pazienti AML, la proliferazione delle cellule leucemiche è stata notevolmente soppressa in entrambi i casi. E quando i ricercatori hanno buttato giù espressione HLX in cellule AML di topo e cellule AML umane e quindi trapiantati entrambi i tipi di cellule tumorali in topi sani, questi topi hanno vissuto significativamente più lungo rispetto ai topi che hanno ricevuto cellule AML inalterati.

Questi risultati suggeriscono che il targeting espressione HLX elevato può essere una nuova strategia promettente per il trattamento di AML.

"HLX è chiaramente un fattore chiave nel causare la sovrapproduzione di globuli bianchi che si verifica in AML", ha detto il dottor Steidl. "La nostra ricerca è ancora nelle sue fasi iniziali, ma stiamo guardando verso lo sviluppo di farmaci che hanno come target e inattivano HLX o dei meccanismi molecolari che influisce in modo da poter migliorare il trattamento per la leucemia mieloide acuta e, eventualmente, di altri tipi di cancro." Einstein ha depositato una domanda di brevetto relative a questa ricerca. La tecnologia HLX è disponibile per le licenze.

La ricerca è stata sostenuta da sovvenzioni della Fondazione Leukemia Research, NYSTEM, il National Cancer Institute (CA131503) dei National Institutes of Health, e Angel Foundation del Gabrielle for Cancer Research.

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