Genica mirata farmaci silenziatori sono più di 500 volte più efficace con il nuovo metodo di consegna

Maggio 19, 2016 Admin Salute 0 0
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I piccoli RNA interferenti (siRNA) sono una nuova classe di farmaci potenti che possono silenzio un gene-malattia che causa, ma consegnarli a una cella di destinazione può essere difficile. Un approccio innovativo consegna che aumenta notevolmente l'efficacia di un farmaco siRNA mirata al fegato e ha reso possibile testare il farmaco in primati non umani è descritta in un articolo in Nucleic Acid Therapeutics.

In un nuovo articolo Wong e colleghi di Arrowhead Madison Inc. (Madison, WI) presenterà una nuova strategia per superare la difficoltà di alti livelli di un gene atterramento siRNA farmaco alle cellule del fegato. Mentre il farmaco siRNA colesterolo coniugata viene ripreso preferenzialmente dal fegato, viene incapsulato in globuli di membrana denominati endosomi e non può raggiungere il DNA delle cellule di esercitare il suo effetto silenziamento genico. I ricercatori co-iniettata un polimero con il farmaco che gli obiettivi anche il fegato e, una volta all'interno delle cellule epatiche, rompe aprire le endosomi, rilasciando il farmaco siRNA.

"La promessa di siRNA è più forte che mai e sta diventando ancora di più con i progressi nella realizzazione di queste molecole nel posto giusto al momento giusto", dice esecutivo Editor Fintan Steele, PhD, SomaLogic, Inc., Boulder, CO. " Il lavoro di Wong e colleghi è un altro passo importante verso la realizzazione di questa promessa ".




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