Gleevec Contiene potenziale come primo farmaco per trattare con successo Neurofibromatosi, Rapporto scienziati

Maggio 30, 2015 Admin Salute 0 39
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I ricercatori della Scuola di Medicina dell'Università dell'Indiana riferiscono che il farmaco anti-cancro Glivec porge promessa di diventare il primo trattamento efficace per la neurofibromatosi, una malattia genetica che ha resistito fino ad ora i trattamenti.

Il team di ricerca sta conducendo test clinici del farmaco seguenti test di laboratorio di successo e un "uso compassionevole" del farmaco che ha mostrato risultati drammatici in una bambina di tre anni, a Riley Hospital for Children di Indianapolis.

Risultati Neurofibromatosi da mutazioni in un gene chiamato NF1, che provoca tumori a formare le cellule che compongono le guaine protettive intorno nervi. Negli esseri umani, mutazioni NF1 conseguente neurofibromatosi si verificano in uno su 3.500 nascite, ugualmente che colpisce entrambi i sessi e di tutte le razze ed etnie. È la malattia genetica più comune negli esseri umani che si traduce in una predisposizione al cancro.




Ricercatori IU hanno iniziato un test clinico di fase 2 del Gleevec, il trattamento di pazienti con neurofibromatosi neurofibromi plessiformi, che colpiscono circa il 40 per cento delle persone con neurofibromatosi. Questi tumori spesso hanno un forte impatto sulla qualità della vita dei pazienti e può essere fatale. Essi non rispondono ai farmaci chemioterapici e sono difficili o impossibili da rimuovere chirurgicamente.

. "Siamo molto fiduciosi circa il potenziale di questo farmaco e relative terapie ci sono altre terapie per questi tumori Questi pazienti spesso soffrono per anni.. A volte muoiono a causa di questi tumori Si tratta di tumori molto lenta crescita che compromettono la vita quotidiana delle persone, "ha detto D. Wade Clapp, MD, Freida e Albrecht Kipp professore di Pediatria presso UI School of Medicine.

I ricercatori segnalano nel 31 ottobre questione della rivista Cell che le cellule del sistema nervoso mutato, mentre ancora in uno stato di pre-tumorale, utilizzare segnali molecolari per reclutare le cellule del sistema infiammatorie dal midollo osseo alla vicinanza delle cellule nervose. Queste cellule del sistema infiammatorie - chiamate mastociti - poi sono messi al lavoro per aiutare a creare la "impalcature" cellulare e vasi sanguigni necessari per i tumori cancerosi per formare.

Le cellule tumorali utilizzano una proteina sistema di segnalazione chiamata c-kit di reclutare i mastociti, rendendo Gleevec un candidato trattamento attraente perché agisce sul c-kit molecola, hanno detto i ricercatori, che comprendono Feng-Chun Yang, MD, Ph.D ., assistente professore di pediatria, David A. Ingram Jr., MD, professore associato di pediatria, e Luis F. Parada, Ph.D., professore di biologia dello sviluppo presso l'Università del Texas Southwestern Medical Center.

I ricercatori hanno scoperto che, mentre entrambe le copie del gene NF1 nelle cellule del sistema nervoso devono essere mutati affinché tumori per formare, questi soli mutazioni non sono sufficienti. La crescita del tumore è attivata per ulteriori mutazioni NF1 nelle cellule vicine - molto probabilmente mastociti. Tuttavia, a differenza delle cellule nervose, dove sono entrambi i geni mutati NF1, uno solo dei mastociti geni NF1 deve essere mutato per la crescita del tumore per iniziare.

Mentre la ricerca è stata condotta su modelli animali, a condizioni critiche di tre anni paziente presentava a Riley Hospital for Children con neurofibroma plessiforme che stava comprimendo le vie respiratorie. Con Gleevec somministrato sotto un protocollo di uso compassionevole, tumore del paziente si è ridotto di circa il 80 per cento, il dottor Clapp ha detto. Il paziente è stato successivamente rimosso dal trattamento ed è seguito, ha detto.

Perché Gleevec è già approvato dalla FDA farmaco usato per trattare la leucemia mieloide cronica e molti altri tipi di cancro, la sperimentazione umana per NF1 non avrà bisogno di cominciare con i test di sicurezza.

"I pazienti che assumono Gleevec per la leucemia mieloide cronica sono stati spesso prendendo per 10 a 15 anni, senza gravi conseguenze, e vivere una vita normale. E 'un ottimo, farmaco molto ben tollerato", ha detto il dottor Clapp.

I ricercatori si aspettano di arruolare circa 40 pazienti, che vanno da tre anni agli adulti, nello studio clinico.

La ricerca è stata finanziata dal National Institute of Neurological Disorder and Stroke e il National Cancer Institute - entrambi Istituti di National Institutes of Health - il Dipartimento della Difesa e della Fondazione dei Bambini di Riley.

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