Gli scienziati bioingegnere una proteina per combattere la leucemia

Giugno 13, 2016 Admin Salute 0 0
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B-lineage leucemia linfoblastica acuta (ALL) è il tumore più comune che si verificano nei bambini e negli adolescenti. Pur avendo ricevuto chemioterapia intensiva, alcuni pazienti hanno una malattia ricorrente. Per queste persone, la prospettiva di sopravvivenza a lungo termine è scarsa.

"Abbiamo bisogno di nuove terapie anti-leucemia in grado di uccidere le cellule leucemiche resistenti alla chemioterapia nei pazienti con recidiva ALL. Queste sono le cellule che sono più difficili da trattare. La sfida è quella di uccidere queste cellule, lasciando intatte le cellule sane", ha detto Fatih Uckun, MD, PhD, primo autore sulla carta che è stato pubblicato sul British Journal of Haematology. Dr. Uckun è anche professore di Pediatria presso l'University of Southern California Keck School of Medicine e membro del programma di sviluppo Therapeutics al Norris Comprehensive Cancer Center.




I linfociti sono un tipo di globuli bianchi coinvolti nella funzione immunitaria e si distinguono tra le cellule B o T-cellule. Questo elemento recente scoperta, CD19-L, viene espresso sulla superficie dei linfociti T e permette loro di legarsi selettivamente al recettore CD19 sulla superficie di cellule leucemiche B-lignaggio, e soprattutto sulle cellule staminali leucemiche responsabili per la sopravvivenza e espansione della popolazione di cellule di leucemia. Una volta che il CD19-L si lega alle cellule leucemiche, si verifica la morte delle cellule. Sebbene CD19 è abbondantemente espressa sulle cellule leucemiche B-LAL pazienti, è assente globuli rossi, cellule T e cellule staminali del midollo osseo normale, rendendo specifica, e quindi un buon bersaglio terapeutico.

Dr. Uckun e colleghi hanno bioingegneria e preparato una formulazione liquida altamente purificato della proteina CD19-L umana. Questa proteina ricombinante non solo mostra selettiva legarsi alle cellule leucemiche, ma provoca anche la distruzione rapida entro 24 ore. Forse ancora più importante, CD19-L ucciso anche quelle cellule leucemiche che erano altamente resistente sia ai farmaci chemioterapici standard così come le radiazioni.

CD19-L è la prima proteina ricombinante umana specifica-CD19 con potente attività anti-leucemica contro B-LAL, la forma più comune di cancro infantile e la seconda forma più comune di leucemia acuta negli adulti. L'identificazione di CD19-L può portare a innovazione terapeutica per leucemia infantile, consentendo una distruzione selettiva delle cellule staminali leucemiche. Secondo il dottor Uckun, il prossimo passo sarà quello di valutare attentamente questo nuovo agente per potenziale clinico contro la leucemia e di confermare in studi preclinici che la distruzione delle cellule leucemiche può essere raggiunto a dosi non tossiche.

"Il CD19-ligando offre un sistema di difesa precedentemente non riconosciuti contro la leucemia e apre una nuova gamma di opportunità terapeutiche per il trattamento della leucemia", ha detto Stuart Siegel, MD, direttore del Centro per il cancro e le malattie del sangue al Childrens 'Hospital di Los Angeles.

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