Hopkins ricercatori Combattimento anemia falciforme nei topi con "Mini-trapianto"

Aprile 19, 2016 Admin Salute 0 0
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I ricercatori del Centro di rapporto successo Johns Hopkins bambini nel trattamento di anemia falciforme nei topi con un trapianto di midollo osseo modificato. La scoperta aggiunge un ulteriore supporto per la sperimentazione umana in corso presso il Centro dei bambini.

Un gruppo guidato da ematologi pediatrico Robert Iannone, MD, e James Casella, MD, e oncologo Ephraim Fuchs, MD, ha scoperto che un "mini-trapianto" di appena il 40 per cento midollo osseo normale è stato sufficiente per ridurre l'anemia e organo danni nei topi con anemia falciforme (SCA). Il loro studio, che appare nel sangue di questo mese, è il primo ad esaminare a fondo gli effetti di trapianto una limitata quantità di midollo osseo normale per il trattamento di anemia falciforme.

Autore principale del rapporto, Robert Iannone, ha identificato il rapporto tra normale falce osseo necessario per il trattamento di SCA in topi cellule-making. Una volta che i medici sanno il livello di soglia di midollo osseo normale necessaria per evitare complicazioni da SCA, Iannone dice che sarà possibile adattare un mini-trapianto per l'uomo che potrebbe sufficientemente trattare SCA del paziente riducendo drasticamente il rischio di rigetto del tessuto donatore spesso associato trapianti di midollo osseo.




Dopo aver distrutto il midollo osseo di ogni topo geneticamente normale, il team di ricerca trapiantato in diverse quantità di normale e falce osseo cellule-fare, atteso quattro mesi per lasciare gli innesti stabilirsi, ed esaminato le qualità di cellule del sangue dei roditori.

I topi con il 25 per cento dei donatori di midollo normale ha il 90 per cento o superiori normali globuli rossi nel loro sangue. I restanti globuli rossi deformati erano troppo pochi per causare carenza di ossigeno e gravi danni ai tessuti. "Anche una piccola quantità di midollo normale può portare a drastiche riduzioni anomale globuli rossi", dice Iannone.

Il team di ricerca ha anche scoperto che il 15 per cento delle cellule falciformi nel sangue sembra rappresentare un livello di soglia nei topi, oltre il quale i sintomi più dannosi di SCA ritorno. Ridurre la quantità di cellule falciformi sotto di tale soglia è stato raggiunto con un trapianto di meno del 25 per cento osseo normale.

"Anemia falciforme può essere altamente morbosa", dice Iannone. "Oltre al dolore estremo, i bambini possono avere gravi complicanze, tra cui ictus."

Incoraggiati dai risultati dello studio modello di topo, il gruppo di Iannone ha avviato sperimentazioni cliniche di mini-trapianto per curare anemia falciforme negli esseri umani. Due pazienti hanno già completato il processo e stanno facendo bene, dice Iannone. Mentre i risultati definitivi non sono ancora disponibili, Iannone dice che rimane la speranza che le prove offriranno bambini con SCA un'alternativa ad altre terapie.

L'anemia falciforme colpisce circa 72.000 americani, principalmente afro-americani. È una malattia ereditaria causata da una singola mutazione. Globuli rossi ossigeno-poveri lisce e flessibili girare rigida e, o a forma di mezzaluna "falce". Le cellule deformate sono pericolosi perché tendono a grappolo nei capillari e nelle vene, interrompendo il flusso di ossigeno e provocando dolore e organo danni estremi. I blocchi di piccoli vasi sanguigni possono causare danni ai tessuti e organi vitali, che porta ad altri gravi problemi di salute.

Co-autori dello studio includono Johns Hopkins School of Medicine i ricercatori Leo Luznik, Ph.D., Laura Engstrom, Anita Hawkins, MS, Constance Griffin, MD, Lori Noffsinger, e Frederic Askin, MD falciforme topi transgenici sono stati forniti da EM Rubin Lawrence Livermore Laboratories di Berkeley, in California. Lo studio è stato finanziato da una sovvenzione progetto pilota istituzionale da Fujisawa Healthcare Incorporated, Dearfield, Ill.

Se lei o suo figlio desidera partecipare alla sperimentazione clinica mini-trapianto, contattare la Divisione di Ematologia pediatrica a 410-955-6132.

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