I ricercatori di sviluppo New Drug Delivery System Per Cervello

Aprile 15, 2016 Admin Salute 0 10
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Di Carnegie Mellon University Stefan F. Zappe utilizza cellule staminali neurali adulte per sviluppare una nuova terapia drug delivery basata su cellule staminali che possono in ultima analisi contribuire a trattare una varietà di malattie genetiche ereditarie, come la sindrome di Hunter.

Zappe, un assistente professore di ingegneria biomedica presso la Carnegie Mellon, e il suo studente laureato Sasha Bakhru, stanno creando cellule staminali adulte neurali geneticamente per la consegna al cervello dei pazienti, dove saranno programmate per produrre una proteina mancante essenziale. Nella sindrome di Hunter, per esempio, i pazienti sono carenti dell'enzima iduronato-2-solfatasi che aiuta le cellule abbattere alcuni prodotti di scarto. Uno in ogni 130.000 ragazzi nasce con la malattia genetica rara ma letale.

Zappe, che sta lavorando con il Dr. Raymond Sekula, neurochirurgo presso Allegheny General Hospital, ha detto ha scelto adulte neurali cellule staminali per il suo lavoro, perché possono essere raccolte dal cervello di un paziente, ha il potenziale per essere moltiplicato al di fuori del corpo, può essere geneticamente, può disperdere all'interno del cervello, una volta re-impiantato e può sostituire tutti i principali tipi di cellule del cervello.




Per sostenere i loro obiettivi terapeutici, Zappe e il suo team hanno sviluppato microcapsule cellule istruttiva che contengono cellule staminali neurali. Questi microcapsule controllano efficacemente se le cellule staminali proliferano (moltiplicazione), si differenziano in tipi di cellule più specializzate come neuroni e in quale sarà consentito cellule staminali misura impiantato a migrare verso il tessuto ospite.

Zappe userà queste capsule caviale dimensioni appositamente per una rapida manipolazione delle cellule staminali di fuori del corpo e per la consegna affidabile di cellule staminali nel cervello. La risposta infiammatoria acuta che si verifica di solito da impianto normalmente causano impiantato cellule staminali neurali di differenziarsi in tipi di cellule mature che non sono in grado di migrare in. Cellule staminali incapsulati saranno protetti da tale differenziazione prematura.

Una volta che il cervello ha guarito dalla iniziale dell'impianto delle cellule staminali incapsulate, le cellule staminali sono geneticamente per produrre un enzima che mangia il microcapsule, liberando le cellule staminali neurali. Le cellule staminali possono quindi migrare in profondità nel tessuto cerebrale circostante dove forniscono l'enzima mancante.

"Siamo particolarmente interessati in termini di orientamento al cervello, perché questa zona del corpo è protetta dalla cosiddetta barriera emato-encefalica, che è stato molto difficile da penetrare con enzimi terapeutici che di solito vengono iniettati nel flusso sanguigno del paziente", ha detto Zappe. Zappe e Sekula stanno lavorando per sviluppare tecnologie che alla fine permetteranno ai medici di raccogliere le cellule staminali neurali da un paziente, geneticamente li ingegnere di fuori del corpo e quindi ri-impianto e controllare a distanza le loro azioni in modo non invasivo.

"Utilizzando l'espressione genica inducibile, speriamo di fornire ai medici un controllo esterno su capsula degrado e la quantità di enzima terapeutico rilasciato nel cervello da parte delle cellule ingegnerizzate come determinato dalla dose di farmaci che vengono dati al paziente in forma di pillola," Zappe ha detto.

"Sindrome di Hunter è una malattia devastante colpisce più di 500 bambini solo negli Stati Uniti. Nel corso del tempo, i rifiuti tossici si accumulano nelle cellule del corpo, e, anche se la progressione della malattia varia, la maggior parte dei bambini muore adolescenti. Se siamo in grado di fornire in modo affidabile l'enzima mancante iduronato-2-solfatasi al sistema nervoso centrale di questi bambini, si può cambiare il corso di questa malattia. La nostra tecnologia e della metodologia anche probabilmente avrà implicazioni di vasta portata per le centinaia di altre malattie della centrale sistema nervoso ", ha detto Sekula.

A proposito di Carnegie Mellon: Carnegie Mellon è una università privata per la ricerca con un mix di programmi distintivo in ingegneria, informatica, la robotica, le imprese, la politica pubblica, belle arti e le discipline umanistiche. Più di 10.000 studenti universitari e laureati ricevano un'educazione caratterizza per la sua attenzione sulla creazione e l'attuazione di soluzioni per problemi reali, la collaborazione interdisciplinare, e di innovazione. Un piccolo rapporto studente-to-facoltà offre l'opportunità di una stretta interazione tra studenti e professori. Mentre la tecnologia è pervasiva sulla sua 144-acre campus di Pittsburgh, Carnegie Mellon è anche distintivo tra le principali università di ricerca per i programmi di fama mondiale nel suo College of Fine Arts. Una università globale, Carnegie Mellon ha campus nella Silicon Valley, in California., E Qatar, e programmi in Asia, Australia ed Europa. Per di più, vedere http://www.cmu.edu.

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