I ricercatori lo studio sull'efficacia trapianto di cellule staminali nel cervello umano

Marzo 22, 2016 Admin Salute 0 2
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Ricercatori in ospedale Doernbecher dei bambini della Oregon Health & Science University inizieranno una fase I di sperimentazione clinica con cellule staminali nei neonati e nei bambini con una malattia neurodegenerativa rara che colpisce i neonati e bambini. Il processo innovativo sarà verificare se HuCNS-SC (TM), un prodotto proprietario umano nervoso centrale sulle cellule staminali sviluppato da StemCells, Inc. è sicuro, e se è in grado di rallentare la progressione di due forme di ceroid neuronale lipofuscinosis (NCL), una devastante malattia che è sempre fatale. NCL è parte di un gruppo di malattie spesso indicato come malattia Batten.

"NCL è una diagnosi straziante e devastante per i bambini e le loro famiglie", ha detto Robert D. Steiner, MD, FAAP, FACMG, vice presidente della ricerca pediatrica, capo della Divisione di metabolismo e ricercatore principale dello studio presso l'Ospedale Doernbecher bambini, OHSU . Steiner è anche professore associato di pediatria, e genetica molecolare e medica nel OHSU School of Medicine. "Mentre la ricerca preclinica in laboratorio e negli animali è promettente, è importante notare che si tratta di una prova di sicurezza e, a nostra conoscenza, il trapianto di cellule staminali neurali purificata non è mai stato fatto prima. La nostra speranza è che le cellule staminali sarà fornire un importante progresso terapeutico per questi bambini che non hanno altre opzioni praticabili ".

NCL è causata da mutazioni o cambiamenti nei geni responsabili per insegnare il corpo come fare alcuni enzimi. Senza questi enzimi o proteine, il materiale si accumula all'interno neuroni del cervello e di altre cellule cerebrali, causando un rapido declino progressivo in funzione mentale e motoria, cecità, convulsioni e morte precoce. Questo studio affronta due forme di NCL: infantile lipofuscinosis neuronale ceroid (INCL) e tardo-infantile lipofuscinosis ceroid neuronale (LINCL). Tragicamente, i bambini con COMPRESI solito muoiono prima dei 5 anni e quelli con LINCL genere non vivono oltre 12 anni.




"Se la consegna di cellule staminali direttamente nel cervello umano è sicuro ed efficace, sarà, a mio parere, essere un importante passo avanti negli sforzi di scienziati e medici in tutto il paese per trovare nuovi trattamenti con il potenziale per aiutare decine di migliaia di i pazienti con malattie degenerative del cervello ", ha detto il co-ricercatore Nathan Selden, MD, Ph.D., FACS, FAAP "Sono orgoglioso che Hospital Doernbecher bambini farà parte di questo sforzo." Selden è Campagna Professore Associato di Chirurgia Pediatrica Neurologiche e capo della Divisione di Chirurgia Pediatrica Neurologiche, Doernbecher e OHSU School of Medicine.

Fino a sei bambini da Oregon o in tutto il paese saranno sottoposti a trapianto HuCNS-SC a Doernbecher. Precedenti studi di topi che mancano uno degli enzimi che causano NCL hanno dimostrato HuCNS-SC aumenta la quantità di enzima mancante, riduce la quantità di materiale anomala nel cervello e impedisce la morte di alcune cellule cerebrali. Nessun principali effetti indesiderati sono stati riportati negli animali.

StemCells, Inc. ricevuto l'approvazione dalla Food and Drug Administration per iniziare un trial clinico di fase 1 di HuCNS-SC nel mese di ottobre 2005. La società ritiene che questa sarà la prima prova utilizzando una composizione purificata delle cellule staminali neurali come potenziale agente terapeutico nell'uomo.


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