L'uso di cellule staminali in medicina personalizzata

Maggio 2, 2016 Admin Salute 0 1
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Il progetto, descritto in un articolo pubblicato il 25 novembre sul sito della rivista Nature Biotechnology, iniziata diversi anni fa, quando Gabsang Lee, DVM, Ph.D., un assistente professore presso la Scuola di Istituto di Medicina Johns Hopkins University per l'ingegneria cellulare , è stato un postdottorato fellow presso Sloan-Kettering Institute di New York. Per vedere se le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs) potrebbero essere utilizzati per rendere le cellule malattia specializzate per il test rapido e facile della droga, Lee ei suoi colleghi cellule estratte dalla pelle di una persona con una malattia genetica rara chiamata sindrome di Riley-Day, scelti perché colpisce un solo tipo di cellula nervosa che è difficile se non impossibile estrarre direttamente da una biopsia tradizionale. Questi tratti realizzati Riley-Day un candidato ideale per soluzioni alternative per la produzione di cellule per lo studio.

In un cosiddetto esperimento "prova di concetto", i ricercatori biochimicamente riprogrammato le cellule della pelle del paziente per formare iPSCs, che può crescere in qualsiasi tipo di cellula del corpo. Il team ha poi indotto i iPSCs a crescere nelle cellule nervose. "Perché abbiamo potuto studiare direttamente le cellule nervose, si potrebbe per la prima volta vedere esattamente cosa stava andando male in questa malattia", spiega Lee. Alcuni sintomi della sindrome di Riley-Day sono insensibilità al dolore, episodi di vomito, scarso coordinamento e sequestri; solo circa la metà dei pazienti affetti raggiungono i 30 anni.




Nella recente ricerca presso la Johns Hopkins e Memorial Sloan-Kettering, Lee ed i suoi collaboratori utilizzati queste stesse cellule nervose Riley-Day in laboratorio cresciuta allo schermo circa 7.000 farmaci per i loro effetti sulle cellule malate. Con l'aiuto di un robot programmato per analizzare gli effetti, i ricercatori hanno rapidamente identificato otto composti per ulteriori test, di cui uno - SKF-86.466 - in ultima analisi ha mostrato promessa per fermare o invertire il processo di malattia a livello cellulare.

Lee dice uno studio clinico con SKF-86466 potrebbe non essere fattibile a causa del piccolo numero di pazienti Riley-Day in tutto il mondo, ma suggerisce che una versione strettamente correlata del composto, quello che è già stato approvato dalla US Food and Drug Administration per un altro uso, potrebbe essere impiegato per i pazienti dopo alcuni test.

Le implicazioni di questo esperimento vanno oltre la sindrome di Riley-Day, tuttavia. "Ci sono molte rare malattie genetiche," orfani "che non potrà mai essere affrontate attraverso l'attuale modello costoso dello sviluppo di farmaci", spiega Lee. "Abbiamo dimostrato che ci può essere un altro modo di procedere per il trattamento di queste malattie."

Un'altra applicazione del nuovo processo cellule staminali potrebbe essere adattato trattamenti non solo ad una malattia, ma anche per un singolo paziente, dice Lee. Cioè, iPSCs potrebbe essere fatto per un paziente, poi utilizzato per creare una cultura di laboratorio, per esempio, cellule pancreatiche, nel caso di un paziente con diabete di tipo 1. L'efficacia e la sicurezza di vari farmaci potrebbero poi essere testati sulle cellule in coltura, e medici potrebbero utilizzare i risultati per determinare il miglior trattamento. "Questo approccio potrebbe spostare gran parte del processo di tentativi ed errori di iniziare un nuovo trattamento da parte del paziente alla capsula di Petri, e aiutare le persone a stare meglio più veloce," afferma Lee.

Altri autori della carta sono Christina N. Ramirez, Ph.D., Nadja Zeltner, Ph.D., Becky Liu, Constantin Radu, MS, Bhavneet Bhinder, Hakim Djaballah, Ph.D., e Lorenz Studer, Ph.D ., dell'Istituto Sloan-Kettering; e Hyesoo Kim, Ph.D., giovane Jun Kim, MD, Ph.D., InYoung Choi, Ph.D., e Bipasha Mukherjee-Clavin della Scuola di Medicina dell'Università John Hopkins.

Il lavoro è stato sostenuto da fondi provenienti da New York State Stem Cell Science (NYSTEM), il New York Stem Cell Foundation (NYSCF), lo stato del Maryland (Tedco, MSCRF), la Fondazione del Commonwealth per la Ricerca sul Cancro, il Centro Sperimentale Therapeutics al Memorial Sloan-Kettering Cancer Center, la Hearst Fondo William Randolph in Therapeutics sperimentali, la LS Wells Foundation e il National Cancer Institute (concessione numero 5 P30 CA008748-44).

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