La nuova tecnologia farmaco produce marcato miglioramento nella terapia dell'epatite C in animali

Marzo 22, 2016 Admin Salute 0 2
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In una conclusione drammatica, un nuovo farmaco per il virus dell'epatite C (HCV) infezioni che colpisce le cellule del fegato ha prodotto un calo sostanziale dei livelli ematici del virus negli animali e ha continuato a lavorare fino a diversi mesi dopo il trattamento, dicono gli scienziati del Southwest Foundation per Biomedical Research (SFBR) a San Antonio.

Il farmaco, SPC3649, è stato sviluppato dalla società biofarmaceutica Santaris Pharma A/S in Danimarca con il loro proprietario chimica dell'acido nucleico chiamato "acido nucleico bloccato" o LNA. SPC3649 è un acido nucleico, o farmaco a base di DNA, che cattura una piccola molecola di RNA nel fegato, chiamato microRNA122, che è necessario per la replicazione di HCV.

"La nostra collaborazione con Santaris Pharma ha dimostrato che il farmaco ha funzionato particolarmente bene nel trattamento delle infezioni da HCV in scimpanzé", ha detto di SFBR Robert Lanford, Ph.D., l'autore principale dello studio che appare nel 3 dicembre 2009 numero di Science Express, che fornisce una rapida pubblicazione elettronica di documenti di ricerca prima della stampa nella rivista Science.




SPC3649 anche mostrato una alta barriera alla resistenza, un grosso problema con le terapie che colpiscono direttamente il virus. Inoltre, questo proof of concept studio suggerisce che la tecnologia potrebbe anche rivelarsi utile nel trattamento di molte altre malattie come l'HIV, il cancro e le malattie infiammatorie.

Infezioni da HCV colpiscono 170 milioni di persone in tutto il mondo e il progresso negli anni per porre fine malattia epatica stadio compresa la cirrosi e cancro del fegato. Negli Stati Uniti, il 4 per cento della popolazione adulta è cronicamente infettati con HCV. L'unico Food and Drug Administration ha approvato la terapia è l'interferone e ribavirina, che è molto tossico, richiede 48 settimane di trattamento e lavora a meno della metà dei pazienti. Gli scienziati ritengono che un cocktail di tre farmaci sarà necessaria per prevenire la resistenza antivirale e sostituire l'interferone.

La nuova terapia potrebbe potenzialmente sostituire interferone in cocktail future, in quanto fornisce una alta barriera alla resistenza. "Questo antivirale potrebbe essere usato da solo per il trattamento di progressione della malattia e non ci sono indicazioni che si può convertire interferone non-responder al responder, in modo che i non-responder alla terapia corrente possono essere trattati con la combinazione di questo farmaco con interferone," ha detto Lanford . Essa può anche essere una buona terapia da utilizzare dopo il trapianto, in quanto può contribuire a sopprimere HCV nel nuovo fegato. Non ha reazioni tossiche o negativi e questo è critico nella trapiantati.

Nello studio, quattro HCV scimpanzé infezione cronica sono stati trattati con il nuovo antivirale. I due animali che hanno ricevuto la dose più alta ha una caduta dei livelli virali nel sangue e nel fegato di 2,5 ordini di grandezza pari a circa 350 volte. I risultati sorprendenti erano la mancanza di mutanti resistenti antivirali e il fatto che la terapia continua a lavorare per diversi mesi dopo la somministrazione interrotta.

In un anticipo, il nuovo studio è stato una prova critica di concept che la tecnologia LNA potrebbe funzionare per HCV. Si è dimostrato che il miR-122 è veramente necessario per la replicazione di HCV in un animale infetto da HCV. In precedenza il ruolo di miR-122 in replicazione dell'HCV era stato dimostrato solo in coltura. Un secondo anticipo era la constatazione che la terapia LNA potrebbe lavorare contro un importante modello di malattia, suggerendo che la nuova tecnologia può essere applicata ad altre malattie.

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