La terapia a base di RNA-porta una nuova speranza per un tumore del sangue incurabile

Maggio 1, 2016 Admin Salute 0 9
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Tre mila nuovi casi di linfoma delle cellule del mantello (MCL), una forma di cancro del sangue, appaiono negli Stati Uniti ogni anno. Con una durata di sopravvivenza mediana di soli 5-7 anni, secondo la Leukemia and Lymphoma Society, questa malattia è devastante, e le nuove terapie sono assolutamente necessaria.

Una delle caratteristiche che definisce MCL è accresciuta attività nel CCND1 gene, che porta alla produzione di over-aggressiva della ciclina D1, una proteina che controlla la proliferazione delle cellule, spiega il Prof. Dan Peer di Dipartimento di Cell Research e dell'Università di Tel Aviv Immunologia. In questa malattia, la produzione di ciclina D1 gira fuori controllo, producendo un aumento di 3.000 a 5.000 volte.

Ora, in una collaborazione internazionale tra il mondo accademico e l'industria, il Prof. Peer ha sviluppato una nuova classe di farmaci a base di RNA interference, che può riparare o distruggere le proteine ​​difettose e riprogrammare le cellule per agire in modo normale. I farmaci hanno la capacità di uccidere la proteina mutata e fermare l'eccessiva proliferazione delle cellule. Il loro metodo, collaudato in esperimenti con cellule umane e pubblicato sulla rivista PLoS One, è stato generosamente sostenuto dalla Lewis Trust e la Science Foundation israeliana.




Mondo accademico e industriale di lavoro per una cura

In passato, gli scienziati hanno tentato e fallito di mettere fuori questa proteina nella ricerca per sviluppare una cura per MCL. Ma nonostante la convinzione diffusa che la ciclina D1 non è un obiettivo efficace per le terapie, Prof. Peer ei suoi colleghi ricercatori, tra cui il suo dottorando Shiri Weinstein e il dottor Rafi Emmanuel e del Sheba Medical Center Prof. Arnon Nagler e il dottor Avigdor Abraham, sapeva che non c'era motivo di speranza.

Per dimostrare la loro teoria che la ciclina D1 era davvero un obiettivo appropriato per il trattamento di MCL, i ricercatori hanno rivolto a due società considerate mondiali esperti di RNA, Alnylam Pharmaceuticals a Cambridge, Massachusetts e Integrated DNA Technologies in Iowa, entrambi i quali donato il loro tempo e le risorse per il progetto. Lavorando in parallelo, sono stati in grado di progettare potenti sequenze interferenza RNA per fermare la produzione di ciclina D1.

In MCL, ciclina D1 è la causa esclusiva della sovrapproduzione di linfociti B, cellule responsabili per la generazione di anticorpi, spiega il Prof. Peer. Ciò rende la proteina un bersaglio perfetto per RNA interference - perché, normali cellule sane non esprimono il gene, le terapie che distruggono il gene sarà solo attaccare le cellule tumorali. L'RNA interference che i ricercatori hanno messo a punto gli obiettivi del guasto ciclina D1 all'interno delle cellule cancerose. E quando le cellule sono inibiti dal proliferare, sentono che sono presi di mira e iniziano a "suicidarsi", dice.

In laboratorio, i ricercatori hanno utilizzato con successo la loro interferenza RNA in cellule umane, un passo fondamentale verso la dimostrazione che ciclina D1 può essere mirata attraverso gli interventi giusti. "In ultima analisi, vogliamo essere in grado di curare questa malattia, e credo che siamo sulla strada", dice il Prof. Peer. Egli spera che i loro risultati potrebbero causare gli scienziati a riconsiderare i risultati precedenti e improduttive sull'efficacia del trattamento di MCL affrontando aberrazioni di questa proteina.

Abbinamento con metodi nano-consegna

I ricercatori stanno lavorando per sviluppare una popolazione mouse con MCL per testare le loro terapie di recente sviluppo in vivo. In genere, le nuove terapie per tutte le malattie sono testati su cellule umane e modelli murini in laboratorio prima di essere portato alla sperimentazione clinica sull'uomo. Ma non c'è mai stato un test utilizzando topi con questa malattia, dice il Prof. Peer, una carenza che ha limitato la qualità della ricerca. Il test animali permetterà ai ricercatori di condurre un'indagine più cauto e approfondita di questa nuova classe di farmaci prima di passare alla fase clinica.

Per quanto riguarda le strategie per fornire la nuova terapia nel corpo, i ricercatori si avvarrà di un ampio lavoro del Prof. Peer con nano-medicina "sottomarini", che sono progettati per viaggiare alla fonte di malattia o disturbo nel corpo umano, e scaricare farmaci all'interno delle cellule o proteine ​​specifiche necessità.

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