La terapia genica promettente per invertire la perdita dell'udito congenito

Aprile 6, 2016 Admin Salute 0 36
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"Questa è la prima volta che un ereditata, sordità genetica è stata trattata con successo nei topi di laboratorio, e in quanto tale rappresenta una tappa importante per il trattamento della sordità genetica negli esseri umani", dice l'autore senior studio Lawrence Lustig della University of California, San Francisco .

La perdita dell'udito è uno dei deficit sensoriali umani più comuni, ed è il risultato di danni alle cellule ciliate dell'orecchio interno. Circa la metà dei casi di sordità congenita sono causati da difetti genetici. Tuttavia, le attuali opzioni di trattamento - udito dispositivi di amplificazione e impianti cocleari - non ripristinare l'udito ai livelli normali. Correggere i difetti genetici sottostanti ha il potenziale per ripristinare completamente l'udito, ma i precedenti tentativi di invertire la perdita causata dalle mutazioni genetiche sentire non hanno avuto successo.




Affrontare questa sfida nel nuovo studio, Lustig e il suo team hanno utilizzato topi con la sordità ereditaria causata da una mutazione in un gene che codifica per una proteina chiamata glutammato vescicolare trasportatore 3 (VGLUT3). Questa proteina è fondamentale per le cellule ciliate interne per inviare segnali che consentono l'udito. Due settimane dopo che i ricercatori hanno consegnato il gene VGLUT3 nell'orecchio interno attraverso una iniezione, udienza è stata ripristinata in tutti i topi. Questo miglioramento è durato tra i sette settimane e un anno e mezzo quando topi adulti sono stati trattati, e almeno nove mesi, quando i topi appena nati hanno ricevuto il trattamento.

La terapia non ha danneggiato l'orecchio interno, ed è anche corretto alcuni difetti strutturali nelle cellule ciliate interne. Poiché il metodo di consegna gene specifico utilizzato è sicuro ed efficace negli animali, i risultati promettenti per i futuri studi umani. "Per anni, gli scienziati hanno accennando alla possibilità di terapia genica come una potenziale cura per la sordità", dice Lustig. "In questo studio, abbiamo ora a disposizione un passo molto reale e grandi verso questo obiettivo."

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