La terapia genica svolta preannuncia trattamento per la beta-talassemia

Maggio 21, 2016 Admin Salute 0 5
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Scienziati italiani pionieri di un nuovo trattamento trasferimento genico per la malattia del sangue β-talassemia hanno completato con successo gli studi preclinici, sostenendo che possono correggere la mancanza di beta-globina (Я-globina) nelle cellule del sangue dei pazienti che causa la malattia. La ricerca, pubblicata in EMBO Molecular Medicine, rivela come la terapia genica possa rappresentare un'alternativa sicura alle cure attuali che sono limitati ad una minoranza di pazienti.

I β-talassemia disturbo, noto anche come anemia di Cooley, è causato quando un paziente non può produrre abbastanza della componente Я-globina di emoglobina, la proteina usata dai globuli rossi di trasportare ossigeno in tutto il corpo. La mancanza di Я-globina provoca anemia pericolo di vita, portando a gravi danni dei principali organi del corpo. La condizione è più comunemente riscontrato nel Mediterraneo, del Medio Oriente e le popolazioni asiatiche.

"Attualmente i trattamenti sono limitati a permanente regolari trasfusioni di sangue, e chelazione del ferro per evitare il sovraccarico di ferro mortale. L'alternativa è il trapianto di midollo osseo, una possibilità per meno del 25% dei pazienti", ha detto il dottor Giuliana Ferrari dal Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano. "La nostra ricerca si è concentrata sulla terapia genica: trapiantando cellule staminali geneticamente corrette possiamo ripristinare la produzione di emoglobina e superare la malattia."




Malattie del sangue sono buoni bersagli per la terapia genica perché è possibile raccogliere cellule staminali dal midollo osseo del paziente. Il team ha sviluppato uno strumento per trasportare il gene corretto per Я-globina in queste cellule raccolte, un vettore virale che chiamavano GLOBE.

Le cellule possono essere geneticamente modificati con GLOBE per ripristinare la produzione di emoglobina prima di essere ri-somministrato nel paziente tramite iniezioni endovenose. Il focus importante di questo lavoro è stato non solo di dimostrare che GLOBE può ripristinare la produzione di emoglobina in cellule umane, ma che tale approccio basato trasferimento genetico non altera le caratteristiche biologiche delle cellule e non è associato ad alcun rischio intrinseco per il genoma umano .

Questa ricerca non è solo cruciale per lo sviluppo di una cura per una malattia, ma come dice il dottor David Williams della Harvard Medical School, si può avanzare l'intera disciplina della ricerca sulla terapia genica

"Questo lavoro rappresenta il tipo di studi traslazionali che sono necessari per andare avanti, ma le indagini umani sono spesso difficili da finanziare e pubblicare", ha detto Williams. "Considerando le difficoltà che accompagnano la ricerca umana, studi come quelli riportati in EMBO Molecular Medicine sono estremamente importanti per lo spostamento del campo in avanti." Mentre il team milanese può ora correggere produzione difettosa di beta-globina in cellule del sangue dei pazienti il ​​prossimo passo sarà quello di mettere le cellule corrette nel paziente, un passo che ha già dimostrato con successo nei topi.

Terapie geniche di successo sono il risultato di molto lunghi studi e la nostra ricerca rappresentano l'analisi pre-clinica più completa mai effettuata su cellule derivate da pazienti talassemici "conclude Ferrari." Crediamo che questo studio apre la via da seguire per l'uso clinico delle cellule staminali geneticamente corretto utilizzando il GLOBE vettoriale. "

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