La terapia genica utilizzando lentivirus per trattare la sindrome di Wiskott-Aldrich promettenti

Aprile 3, 2016 Admin Salute 0 9
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Due ricercatori di Houston dal Baylor College of Medicine e il Texas Children Hospital di facevano parte di un team internazionale che ha sviluppato un nuovo approccio di terapia genica per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich, una forma mortale ereditaria di immunodeficienza.

La nuova ricerca, condotto da ricercatori presso l'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, l'Italia è stata pubblicata su Science Express.

Il disordine che indebolisce il sistema immunitario del corpo è causata da una mutazione in un gene che codifica per la proteina WASP. La terapia più utilizzata spesso è un midollo osseo o trapianto di cellule staminali da un donatore compatibile - spesso un fratello o un parente. Può essere curativa per alcuni pazienti - per lo più quelli che hanno un donatore fortemente corrispondente.




Un'alternativa è quella di ottenere cellule staminali del sangue dal paziente e, in laboratorio, utilizzare la terapia genica che coinvolge una forma di retrovirus prendere il gene normale nelle cellule per correggere il difetto. I pazienti vengono poi restituiti i globuli geneticamente modificate indietro.

Questo approccio ha avuto successo in una serie di malattie, tra cui che aveva la sindrome di Wiskott-Aldrich. Tuttavia, nel lungo termine, alcuni pazienti con deficienze immunitarie, compresi quelli con la sindrome di Wiskott-Aldrich, sviluppato tumori del sangue.

I ricercatori ritengono che il vettore virale usato per prendere il gene inserito nella cella stessa accanto a un oncogene nel DNA, accensione e causando tumori.

In questa nuova ricerca, la squadra ha utilizzato un lentivirus parzialmente inattivato a prendere il gene normale nella cellula, riducendo il rischio del gene inserimento accanto a un gene tumore-promozione.

In questi casi, per i quali non vi era alcun donatore compatibile, i ricercatori guidati da Alessandro Aiuti di San Raffaele Telethon per la Terapia Genica Istituto a Milano, Italia; e tra cui il dottor Giordano Orange, professore di pediatria - reumatologia e Pinaki Banerjee, assistente professore di pediatria - immunologia umana al BCM e bambini del Texas, ha preso le cellule staminali del sangue dei pazienti e, in laboratorio, utilizzato il vettore lentivirale combinato con il normale gene WASP di correggere il difetto genetico nel sangue. Dopo un trattamento speciale per eliminare il loro sistema immunitario difettoso, hanno ricevuto le proprie cellule del sangue che erano stati alterati a contenere il normale gene WASP.

Dopo 20 a 30 mesi, i tre bambini hanno mostrato un miglioramento significativo. Nuove cellule del sangue avevano il gene WASP corretto.

Arancione di cui uno dei pazienti per il trattamento e vide uno di loro in una recente riunione. Lui e Banerjee contribuito all'analisi delle cellule del paziente gene corretto a livello di laboratorio utilizzando altamente quantitativa imaging ad alta risoluzione arancione mantiene una struttura alta e super risoluzione di imaging nel Centro per Immunobiology Umana presso il Texas Children Hospital di.

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