La terapia sperimentale mirata mostra la promessa precoce contro medulloblastomi, tipo di cancro al cervello dell'infanzia

Maggio 6, 2016 Admin Salute 0 10
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Ricercatori provenienti da Ospedale dei Bambini St. Jude e il Consorzio Pediatric Brain Tumor (PBTC) presentata presso l'American Society of Clinical Oncology i risultati di uno studio tumore cerebrale pediatrico utilizzando un farmaco sperimentale che ha come obbiettivo la composizione genetica di base del tumore. La ricerca si è focalizzata su un nuovo modo di attaccare i tumori, bloccando la via di Hedgehog che è collegato a circa il 20 per cento dei medulloblastomi.

Lo studio è il primo a segnalare che il farmaco può essere somministrato con sicurezza ai bambini. Lo studio ha anche suggerito che il farmaco sta mostrando i primi segni di efficacia in questa popolazione di pazienti, con alcuni bambini ancora in trattamento quasi un anno senza progressione della malattia. Tutti i bambini di questo studio avevano medulloblastomi che persistevano o restituiti nonostante il trattamento standard con radiazioni e chemioterapia. Medulloblastoma ricorrente attualmente ha un tasso di guarigione di meno del 5 percento.

I ricercatori hanno scoperto che i pazienti i cui tumori avuto il pathway molecolare Hedgehog attivato sembrano essere alcuni degli stessi pazienti che hanno risposto al trattamento in questo studio, in base alla durata del tempo in studio. Gli investigatori hanno osservato risposte tumorali in pazienti adulti giovani simili il cui tumore aveva il pathway molecolare Hedgehog attivato. Questi primi risultati hanno dato il via libera per la ricerca pediatrica per passare a un più ampio studio di fase II in programma di aprire entro la fine dell'anno, e di aumentare il numero di pazienti in studio di giovane adulto.




La studio di fase I (PBTC -025) comprendeva 13 pazienti, 12 dei quali valutabili, di età compresa 4-21 anni. Tutti hanno ricevuto una di due diverse dosi di GDC-0449 al giorno per un minimo di 28 giorni e hanno continuato la terapia per tutto il tempo la loro malattia è rimasta stabile. Oltre a determinare la sicurezza e il dosaggio di questo farmaco sperimentale per i bambini, il processo ha anche condotto una ricerca approfondita sulle modalità patologiche e genomici per meglio identificare i tumori che hanno il pathway di Hedgehog attivato.

"Questo tumore sono i tumori cerebrali maligni più comuni nei bambini", ha detto Amar Gajjar, MD, co-presidente del Dipartimento di St. Jude di Oncologia e investigatore principale dello studio PBTC. "La tendenza nel trattamento di bambini con questi tumori è verso terapie mirate come questa, che bloccano vie di segnalazione chiave e disabilita la capacità del cancro di funzionare o riprodurre. Sappiamo che questo percorso Hedgehog è importante per la crescita di questi in particolare hard-to il trattamento di tumori. "

Il PBTC ha un processo in corso di Fase II nei medulloblastomi ricorrenti nei giovani adulti (22 anni e più), con questo stesso agente, che è stata recentemente ampliata per includere più pazienti. Uno studio di fase II di efficacia della GDC-0449 contro medulloblastomi ricorrenti nei bambini (fino a 21 anni) inizierà entro la fine dell'anno sulla base dei risultati dello studio di Fase I segnalato di oggi.

Tutte le prove PBTC vengono sponsorizzati dalla Divisione di trattamento del cancro e di diagnosi, National Cancer Institute (NCI) in una cooperativa di ricerca e sviluppo Accordo lettera d'intenti tra NSC e Genentech, Inc.

St. Jude è sede del più grande programma di tumore cerebrale pediatrica basata sulla ricerca della nazione. Investigatori St. Jude hanno giocato un ruolo fondamentale nel promuovere la comprensione dei passi falsi molecolari che danno origine a medulloblastomi come anche la ricerca di nuove terapie più mirate per combattere i tumori. Investigatori St. Jude hanno pubblicato la prova che mira il pathway di Hedgehog medulloblastomi in modelli di laboratorio debellata. Durante lo sviluppo fetale il percorso Hedgehog svolge un ruolo centrale nella normale crescita del cervelletto. Il cervelletto si trova alla base del cranio, ed è la struttura che aiuta il movimento coordinare e svolge un ruolo nel padroneggiare l'equilibrio e altre abilità motorie. Medulloblastomi iniziano nel cervelletto, e l'attività incontrollata lungo questo percorso è legata a diversi tipi di cancro, tra cui il cancro della pelle a cellule basali.

Il tumore Consorzio Pediatric cervello (PBTC) è un gruppo di studio clinico in collaborazione finanziato dal governo federale con sede a Ospedale dei Bambini St. Jude, che comprende anche i figli del Memorial Hospital, Chicago; Duke University Medical Center, Durham, N.C .; Texas bambini Cancer Center, Houston; Ospedale dei bambini di Filadelfia; Ospedale dei bambini di Pittsburgh; Università della California a San Francisco; Bambini National Medical Center, Washington DC; e Oncologia Pediatrica Branch del National Cancer Institute. Il consorzio è dedicato allo sviluppo di nuovi trattamenti contro il cervello e tumori del sistema nervoso centrale che colpiscono circa 3.000 bambini e adolescenti ogni anno negli Stati Uniti.

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