Le cellule staminali tenere speranza per la sindrome di Hurler

Aprile 19, 2016 Admin Salute 0 5
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Università di Adelaide ricerca che utilizza cellule staminali adulte speciali promette una nuova speranza per i trattamenti migliori per la malattia genetica sindrome di Hurler devastante.

La sindrome di Hurler ha una frequenza di uno su 100.000 nati vivi in ​​Australia e per chi soffre di sviluppare disabilità mentali e fisiche gravi e spesso muoiono nei primi anni dell'adolescenza.

La malattia è causata da un singolo enzima difettoso che è essenziale per abbattere gli zuccheri complessi nelle cellule.




I ricercatori stanno modificando le cellule staminali adulte per farle produrre grandi quantità di enzima carente, e li utilizzano per sostituire le cellule che non funzionano correttamente in tutto il corpo. I risultati preliminari di studi di laboratorio mostrano miglioramenti nella funzione del cervello.

"Abbiamo trasformato le cellule staminali adulte in piccole" fabbriche enzimi 'da loro accoppiamento con un virus che li rende pompa fuori alti livelli dell'enzima ", dice PhD candidate Matilda Jackson dalla School of Molecular e Scienze Biomediche dell'Università.

"Queste cellule staminali possono essere iniettate nel sangue dove si muovono intorno al corpo e diventano fegato o osso o il cervello o altre cellule e iniziare a produrre l'enzima mancante. Migrano automaticamente alle aree di danno nella persona colpita.

"Finora nei nostri studi di laboratorio abbiamo misurato miglioramenti nella funzione del cervello, ma siamo ancora completare l'analisi per determinare se ci sono miglioramenti in altri organi."

Matilda è supervisionato dal dottor Sharon Byers, Affiliate Senior Lecturer presso la Scuola di molecolare e di Scienze Biomediche e Capo dell'Unità di Biologia a Matrix SA Patologia, con sede presso Ospedale delle donne e dei bambini.

"Ci sono due attuali trattamenti per la sindrome di Hurler - terapia enzimatica sostitutiva o trapianti di midollo osseo costosi che richiedono un donatore perfettamente abbinato," dice il Dott Byers. "E mentre portano un certo miglioramento, nessuno di questi trattamenti impedisce danni al cervello e le ossa, perché non abbastanza enzima raggiunge uno di questi tessuti.

"Queste cellule staminali, modificate in modo che producono grandi quantità di enzima che le persone con la sindrome di mancanza di Hurler, offrono grande speranza per una nuova potenziale terapia. Se siamo in grado di contribuire a invertire i sintomi della malattia, abbiamo potuto vedere questi bambini in grado di svolgere compiti normali, dando loro una migliore qualità della vita e aumentare la durata di vita ".

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