NIH lancia Studio di emopoietiche trapianto di cellule staminali per grave, Lupus trattamento-resistente

Marzo 25, 2016 Admin Salute 0 6
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I ricercatori del Dipartimento di Salute e Servizi Umani 'National Institutes of Health (NIH) hanno avviato uno studio di cinque anni per verificare se una terapia con trapianto di cellule staminali ematopoietiche, cellule staminali del sangue presenti nel midollo osseo, in grado di produrre remissione a lungo termine per i pazienti con grave, resistente al trattamento lupus eritematoso sistemico (o lupus), una malattia autoimmune reumatica che può influenzare principali organi del corpo. Lo studio comprenderà una componente di ricerca di base per esaminare il ruolo di B e di cellule T, i globuli bianchi del sistema immunitario, nello scatenare sintomi di lupus.

In questo studio pilota, 14 pazienti di età da 15 a 40 riceveranno staminali terapia trapianto di cellule, durante il quale le loro cellule staminali saranno rimossi dal loro midollo osseo. Queste cellule, che diventeranno i diversi tipi di cellule del sangue e del sistema immunitario del corpo, saranno poi raccolte e puliti. Dopo il midollo osseo del paziente viene trattato con farmaci immunosoppressori per distruggere le cellule immunitarie che causano malattie, le cellule staminali saranno restituite al midollo osseo. Le cellule staminali saranno poi ripopolare il midollo e il corpo di istituire un sistema immunitario più funzionante.

Il trattamento iniziale richiede diverse visite ambulatoriali seguiti da una degenza di due settimane. I pazienti hanno poi visite mensili mediche per sei mesi, le visite trimestrali, per due anni, e le visite annuali per il resto dello studio. Dopo la terapia, i ricercatori valuteranno se questo trattamento produce sostenuta, senza recidiva di malattia remissione per 24 mesi.




"Molti pazienti con forme gravi di lupus hanno limitate opzioni di trattamento che possono offrire solo un sollievo temporaneo dei sintomi e non la malattia di regressione. Per questi pazienti, la terapia il trapianto di cellule staminali può offrire speranza per un normale funzionamento del sistema immunitario", ha detto Stephen I. Katz, MD, Ph.D., direttore dell'Istituto Nazionale di NIH of Arthritis e muscoloscheletrico e malattie della pelle (NIAMS).

Forme gravi di lupus possono devastare i pazienti, causando dolore, stanchezza, depressione, e in alcuni casi, la morte prematura. I pazienti che entrano in questo studio devono essere stati trattati, senza alcun risultato, con alte dosi di farmaci immunosoppressori, che diminuiscono la funzione immunitaria. I ricercatori ritengono che combinando il trattamento immunosoppressivo con trapianto di cellule staminali, che possono creare un nuovo sistema immunitario che non attacca le cellule sane del corpo.

"I progressi nella terapia del cancro possono produrre progressi nel trattamento delle malattie autoimmuni", ha detto Andrew von Eschenbach, MD, direttore del National Cancer Institute del NIH. "Ciclofosfamide usato come terapia del cancro sopprime il sistema immunitario. Questa scoperta ha portato a miglioramenti per pazienti affetti da lupus. Allo stesso modo, alterare il sistema immunitario attraverso il trapianto di cellule progenitrici, un trattamento del cancro, può anche trarre beneficio pazienti con lupus."

"Lupus è diverso da cancro", ha aggiunto. "Tuttavia, abbiamo trovato che entrambe le malattie possono beneficiare del trattamento che modula il sistema immunitario."

Oltre allo studio clinico, i ricercatori guardare come funzionano le cellule B e T nei sistemi immunitari dei pazienti affetti da lupus. Precedenti studi hanno dimostrato che le cellule T disfunzioni, che normalmente regolano la risposta immunitaria, insieme a cellule B iperattive, che prendono di mira le cellule sia stranieri e sani, sono responsabili per il processo autoimmune distruttivo che si svolge in lupus. I ricercatori confrontare l'attività delle cellule B e T estratti da pazienti prima della terapia del trapianto di cellule staminali con quelli che ripopolare nel "nuovo" sistema immunitario dopo la terapia. Essi saranno in cerca di proprietà delle cellule che possono contribuire alla risposta immunitaria difettosa trovato in lupus. Studi sulle cellule B saranno condotti da scienziati a NIAMS, mentre gli studi delle cellule T saranno condotti dagli scienziati a NCI.

I ricercatori del National Institute of Neurological Disorder and Stroke e il National Institute of Diabetes e Digestiva e Malattie renali si uniranno a questo sforzo di collaborazione, indagando il sistema nervoso centrale e il coinvolgimento del rene, rispettivamente, di pazienti affetti da lupus. "Questo studio è un esempio di ciò che può essere realizzato quando gli scienziati di varie discipline combinano risorse ed esperienza per creare risultati migliori per i pazienti," ha detto il dottor Katz.

Lupus è una infiammatoria, malattia cronica, autoimmune che colpisce soprattutto le donne in età fertile. I suoi sintomi vanno da febbre inspiegabile, articolazioni gonfie e eruzioni cutanee gravi danni dei reni, polmoni o del sistema nervoso centrale. Lupus è tre volte più comune - e spesso è più grave - in afro-americani e gli ispanici/Latinos. Gli studi dimostrano questi gruppi sperimentano anche più complicazioni di lupus, tra cui insufficienza renale sia per e neurologici problemi per gli afro-americani.

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