I ricercatori dei bambini Cancer Hospital presso l'Università del Texas MD Anderson Cancer Center hanno scoperto un nuovo farmaco che limita la crescita di neuroblastoma, un tumore al cervello infantile. Lo studio di pre-clinico è stato presentato nella sessione plenaria in occasione della riunione annuale 22 della American Society of Pediatric Hematology/Oncology.

Alejandro Levy, MD, fellow presso i bambini Cancer Hospital al MD Anderson, presentato la ricerca che mostra per la prima volta che il farmaco MD Anderson-sviluppati, 3-BrOP, riduce la crescita del tumore di oltre il 75 per cento come singolo agente. Lo studio, condotto con cellule di neuroblastoma umano trapiantate in topi, ha dimostrato come 3-BrOP, un inibitore della glicolisi, fame le cellule tumorali a morte spegnendo la loro principale fonte di energia, il glucosio.

"Abbiamo scoperto che le cellule di neuroblastoma, a differenza delle cellule sane, sono altamente dipendenti dalla glicolisi per l'energia invece di mezzi più efficienti di produzione di energia", ha detto Levy. "Glicolisi è un processo che rompe lo zucchero per l'energia, in modo da bloccare questo processo con 3 BrOP, siamo in grado di mantenere i tumori dalla produzione di energia, e questo sconvolge la loro capacità di crescere."

Secondo l'American Cancer Society, circa 650 bambini, soprattutto sotto l'età di cinque, con diagnosi di neuroblastoma negli Stati Uniti ogni anno. Vicino a due terzi di questi bambini sono diagnosticati dopo il cancro si è metastatizzato ad altre parti del corpo. Per questi pazienti con neuroblastoma ad alto rischio, la sopravvivenza a lungo termine è inferiore al 40 per cento, perché i tumori sono spesso resistenti alla chemioterapia tradizionale.

Pre-clinico, 3 BrOP è già stato dimostrato efficace contro altri tumori tra cui il glioblastoma, cancro del colon, il linfoma e la leucemia acuta. Uno studio clinico di fase I è prevista l'apertura di quest'anno per i pazienti adulti.

"Come abbiamo esplorare opzioni alternative agli agenti chemioterapici standard, stiamo trovando la droga, come il 3-BrOP, che hanno il potenziale per distruggere le cellule tumorali lasciando le cellule sane illeso," ha dichiarato Patrick Zweidler-McKay, MD, Ph.D., assistente professore dei Bambini Cancer Hospital e ricercatore senior dello studio. "Questi farmaci possono spesso migliorare l'efficacia di altri trattamenti, che potrebbe condurre a combinazioni più successo e risultati migliori per i nostri piccoli pazienti."

Altri ricercatori dello studio sono stati Lauren Akers, DO, Maurizio Ghisoli, MD, Timothy Graham, Lizhi Zeng, MD, Riitta Nolo, MD, Peter Zage, MD, Ph.D., Wendy Fang, MD, Sankaranarayanan Kannan, Ph.D ., Anna Franklin, MD, Peng Huang, MD, Ph.D., e Patrick Zweidler-McKay, MD, Ph.D.