Nuova strategia di trattamento per la malattia di Crohn mostra la promessa precoce

Giugno 20, 2016 Admin Salute 0 34
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Uno studio preliminare riporta che migliorare l'immunità innata del corpo può migliorare i sintomi della malattia di Crohn in 80 per cento dei pazienti affetti da moderata a forme gravi della debilitante, infiammatoria disturbo gastrointestinale.

I risultati sono riportati nel 9 novembre 2002 numero di The Lancet dai ricercatori della Washington University School of Medicine in St. Louis.

La malattia di Crohn è una malattia cronica, condizione permanente, che colpisce circa mezzo milione di persone negli Stati Uniti, secondo il co-investigatore principale Brian K. Dieckgraefe, MD, Ph.D., assistente professore di medicina e la Divisione di Gastroenterologia presso il Facoltà di Medicina e medico personale del Barnes-Jewish Hospital.




"Di solito inizia tra i 20 e 30, e una tipica offerte paziente con diarrea, dolore addominale, infezioni e problemi molto gravi che richiedono un intervento chirurgico tra", dice Dieckgraefe. "E 'solo una situazione terribile."

Fino ad ora, la malattia è stato pensato per derivare da un sistema immunitario iperattivo, e terapie hanno tentato di sopprimere, piuttosto che migliorare la risposta immunitaria. Terapie che sopprimono l'immunità migliorare i sintomi nei pazienti con malattia di Crohn molti, ma i ricercatori sono alla ricerca di trattamenti alternativi per aiutare coloro che non rispondono. La maggior parte di questo lavoro, però, consiste nel trovare percorsi per sopprimere l'immunità.

"A prima vista, l'idea di adescamento del sistema immunitario nei pazienti con malattia di Crohn suona un po 'come gettare olio sul fuoco," dice il co-investigatore principale Joshua R. Korzenik, MD, assistente professore di medicina e la Divisione di Gastroenterologia e staff medico a Barnes-Jewish Hospital. "Si potrebbe confrontarlo proporre una dieta ricca di colesterolo per il trattamento di malattie cardiache".

Ma la ricerca del team negli ultimi anni suggerisce che i pazienti di Crohn può beneficiare di questo approccio di trattamento alternativo. Korzenik e Dieckgraefe scoperto che diverse malattie genetiche caratterizzate da un sistema immunitario compromesso anche stati associati a problemi gastrointestinali di Crohn-like.

Hanno guardato due disturbi in particolare. Circa un terzo dei pazienti con glicogenosi malattia 1B - che causa il metabolismo del glucosio anormale - ha avuto anche i sintomi della malattia di Crohn. Hanno trovato la stessa cosa in pazienti con la malattia granulomatosa cronica malattia genetica.

I pazienti con questi ed altri disturbi del sistema immunitario genetico sono spesso trattati con farmaci che stimolano la risposta immunitaria del corpo. Uno di questi farmaci è una versione ricombinante di una proteina prodotta dal corpo per migliorare la risposta immunitaria aumentando il numero e la funzione dei globuli bianchi. Granulociti-macrofagi fattore stimolante le colonie (GM-CSF), conosciuto anche con il nome commerciale Leukine® (sagramostim), aiuta non solo con i sintomi primari di questi disturbi del sistema immunitario, ma anche aiuta ad eliminare i sintomi della malattia di Crohn.

Un'altra distinzione tra questo trattamento e terapie tradizionali di Crohn è che GM-CSF mira la risposta immunitaria innata - del corpo integrato di difesa contro gli organismi infettivi. La maggior parte degli attuali trattamenti di malattia di Crohn interferire con quello che si chiama immunità acquisita, che si sviluppa nel corso del tempo, come il corpo incontra nuove infezioni. In generale, il sistema immunitario innato attacca agenti infettivi prima, tenendo premuto il forte fino a quando il sistema immunitario acquisito può prendere il sopravvento.

A causa del legame tra disturbi del sistema immunitario e la malattia di Crohn, e per il collegamento tra il trattamento con GM-CSF e il recupero dai sintomi di Crohn-come, Dieckgraefe e Korzenik testato il farmaco in 15 pazienti con moderata a grave malattia di Crohn.

"Il pensiero convenzionale avrebbe potuto prevedere che questi farmaci potrebbero peggiorare la malattia", spiega Dieckgraefe. "Ma abbiamo pensato che queste carenze immunitarie fornito un buon modello per come i pazienti del nostro Crohn avrebbero risposto. Inoltre, sapevamo che GM-CSF è una proteina naturale che già era presente nel corpo."

I pazienti hanno ricevuto iniezioni giornaliere di GM-CSF per otto settimane. Sono stati valutati durante lo studio, sia per la gravità della loro malattia - utilizzando uno strumento chiamato indice di Crohn attività di malattia (CDAI) - e la loro qualità di vita - con il Bowel Disease Questionnaire infiammatoria (IBDQ).

Dei 15 pazienti che hanno ricevuto GM-CSF, 12 (80 per cento) ha migliorato in modo significativo durante lo studio, e otto (53 per cento) sono stati considerati in remissione clinica dopo il trattamento. La media CDAI sceso di 190 punti, che indica una significativa diminuzione dei sintomi della malattia di Crohn. La media IBDQ aumentato 108-179, indica miglioramenti significativi nella qualità della vita.

I ricercatori hanno continuato a seguire molti dei pazienti dello studio 15, e hanno scoperto che quando il trattamento con GM-CSF si ferma, i sintomi tendono a tornare. Ma quando il trattamento riprende, i sintomi migliorano ancora.

"I risultati di questo studio in aperto ci fanno ottimista sul fatto che questo approccio può un giorno aiutare un gran numero di pazienti che non rispondono alla terapia tradizionale morbo di Crohn", dice Korzenik. "Tuttavia, abbiamo bisogno di testare i nostri risultati in una, controllato con placebo più grande, randomizzato."

Sulla base di questi risultati preliminari, Berlex Laboratories Inc. - l'azienda farmaceutica che possiede Leukine - ha avviato un grande studio multicentrico per vedere se questi risultati possono essere replicati.

Riferimento: Dieckgraefe BK, Korzenik JR. Trattamento della malattia di Crohn attiva con il fattore ricombinante umano granulociti-macrofagi stimolante le colonie. The Lancet, vol. 360, pp. 1478-1481, 9 novembre 2002.

Questa ricerca è stata sostenuta da una sovvenzione generale Clinical Research Center dal National Institutes of Health. Lievito di derivazione GM-CSF ricombinante umano e il sostegno finanziario sono stati forniti dal Immunex Corporation. Gli sponsor dello studio hanno avuto alcun ruolo nel disegno dello studio, la raccolta dei dati, l'analisi dei dati, interpretazione dei dati o la scrittura del rapporto.


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