Nuova tecnica dell'RNA interference può tacere fino a cinque geni

Marzo 12, 2016 Admin Salute 0 1
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Dalla scoperta 1998 interferenza RNA - il fenomeno naturale in cui il flusso delle informazioni genetiche dal nucleo di una cellula alla macchina proteina-costruzione della cella è interrotto - scienziati hanno perseguito la capacità allettante di spegnere qualsiasi gene il corpo. In particolare, essi hanno cercato di mettere a tacere i geni malfunzionamenti che causano malattie come il cancro.

Il nuovo metodo di consegna, descritto negli Atti della National Academy of Sciences, è ordini di grandezza più efficace rispetto ai metodi precedenti, dice Daniel Anderson, senior autore della carta e un ingegnere biomedico presso l'Istituto David H. Koch for Integrative Cancer Research al MIT.




"Questa efficacia migliorato notevolmente ci permette di ridurre drasticamente i livelli di dose, e apre la porta a formulazioni che possono inibire contemporaneamente più geni o percorsi anche", spiega Anderson.

La chiave del successo con interferenza dell'RNA è trovare un modo sicuro ed efficace per fornire i brevi filamenti di RNA che possono legarsi con e distruggere RNA messaggero, che porta le istruzioni dal nucleo.

Anderson ei suoi colleghi ritengono che il modo migliore per farlo è quello di avvolgere short interfering RNA (siRNA) in uno strato di molecole di grasso, come chiamate lipidoids, che possono attraversare grasso membrana esterna delle cellule. Utilizzando uno di questi lipidoid, i ricercatori sono stati in grado di fornire con successo cinque frammenti di RNA in una sola volta, e Anderson crede gli lipidoids hanno il potenziale per offrire ben 20.

Il team del MIT, insieme a ricercatori Alnylam, hanno sviluppato metodi per produrre rapidamente, assemblare e schermo una varietà di diversi lipidoids, permettendo loro di scegliere quelli più efficaci.

In uno studio precedente, i ricercatori hanno creato più di 1.000 lipidoids. Per il loro ultimo studio, sono venuti fuori uno dei più efficaci e utilizzati una reazione chimica romanzo per creare una nuova libreria di 126 molecole simili. Il team si è concentrato su quello che è apparso il più promettente, soprannominato C12-200.

Utilizzando C12-200, i ricercatori hanno raggiunto genico efficace tacere con una dose inferiore a 0,01 milligrammi di siRNA per chilogrammo di soluzione, e 0,01 milligrammi per chilogrammo nei primati non umani. Se lo stesso dosaggio sono stati tradotti per l'uomo, un potenziale terapia sarebbe richiedono solo un'iniezione inferiore a 1 ml per inibire specificamente un gene, rispetto a precedenti formulazioni che avrebbero richiesto centinaia di millilitri, dice Anderson.

Altri autori del MIT sono Kevin T. Amore, Kerry P. Mahon, Christopher G. Levins, Kathryn A. Whitehead Institute e il professor Robert Langer.

Il team di MIT/Alnylam spera di iniziare le sperimentazioni cliniche entro i prossimi due anni, dopo capire dosi ottimali e aumentare in proporzione la capacità di produzione in modo che possano produrre grandi quantità di complesso siRNA-lipidoid.

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