Nuova terapia genica mostra la promessa per gli emofiliaci

Marzo 19, 2016 Admin Salute 0 3
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MINNEAPOLIS/ST. PAUL - University of Minnesota ricercatori hanno dimostrato che potrebbe essere possibile trattare l'emofilia A attraverso l'uso di cellule umane del sangue escrescenza endoteliali o BOECs, come veicolo per la terapia genica. Il ricercatore Robert Hebbel, MD, il George Clark professore e vice presidente per la ricerca, dipartimento di medicina, riferisce che l'uso di BOECs ha "portato a livelli sostenuti e terapeutici di fattore 8 (FVIII) nei topi e può comprendere una strategia terapeutica efficace per l'uso in terapia genica per l'uomo con emofilia A. " I risultati di questa terapia genica, pubblicato nel numero di gennaio 15 del sangue, può aprire la strada per testare la terapia in esseri umani.

Emofilia A è una malattia ereditaria che colpisce uno su 5.000 maschi e provoca sanguinamento spontaneo a causa della mancanza di fattore di coagulazione 8 (FVIII) nel sangue. Poiché emofilia è una malattia così grave, e perché è causata dalla mancanza di una proteina del sangue sostituibile, vi è stato un elevato livello di interesse nello sviluppo di un approccio di terapia genica per il suo trattamento. Mentre ci sono attualmente alcuni di Fase I di studi clinici di terapia genica per l'uomo per l'emofilia B (una malattia correlata che colpisce un fattore di coagulazione diverso), lo sviluppo della terapia genica per l'emofilia A è rimasta indietro. La terapia clinica attuale, richiede generalmente la sostituzione di fattore VIII dopo che il paziente ha avuto qualche problema.

Il processo ex vivo ideato da Hebbel utilizza BOECs come vettori per la terapia genica. Il processo inizia con un campione di sangue prelevato dal paziente come fonte per BOECs autologhi. (Questo uso di cellule autologhe elimina la preoccupazione per la compatibilità immunologica o fonti di sangue malattia contaminato). I BOECs sono separati dal sangue e coltivate in laboratorio e poi transfettate con un vettore non virale plasmide che porta il gene per il fattore VIII della coagulazione umano. Dopo permettendo loro di espandere ulteriormente, quelle BOECs stabilmente transfettate vengono poi restituite al paziente, dove si cercano il midollo osseo e la milza e iniziano a dividersi.




"I risultati che abbiamo visto nei nostri studi sui topi mostrano raggiungimento a lungo termine dei livelli di resistenza del fattore VIII che sarebbero terapeutica in un essere umano", ha detto Hebbel. "Mentre noi in genere chiameremmo un aumento del cinque per cento del livello di FVIII un buon risultato, abbiamo visto più di cento per cento della normale quantità di fattore VIII in questi topi. I risultati sono molto interessanti e forniscono un forte razionale per procedere a studi preclinici in cani e studi clinici sull'uomo. "

Lo sviluppo della tecnologia BOEC per la terapia genica dell'emofilia è stata sostenuta dalla gli Istituti Nazionali della Salute e della Octagen Corp.

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