Nuovo approccio terapeutico distrofia muscolare sviluppato utilizzando cellule staminali umane

Maggio 19, 2016 Admin Salute 0 2
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La ricerca, pubblicata il 4 maggio a Cell Stem Cell, delinea la strategia per lo sviluppo di una popolazione in rapida divisione delle cellule scheletriche miogeniche progenitrici (cellule che formano il muscolo) derivate da pluripotenti indotte (iPS) cellule. cellule iPS hanno tutte le potenzialità di staminali embrionali (ES), le cellule, ma sono derivati ​​riprogrammando cellule della pelle. Possono essere paziente-specifici, che li rende difficilmente essere respinto, e non comportano la distruzione di embrioni.

Questa è la prima volta che le cellule staminali umane hanno dimostrato di essere efficaci nel trattamento della distrofia muscolare.




Secondo U di M ricercatori - che erano anche il primo ad utilizzare le cellule staminali da topi per curare la distrofia muscolare - si è registrato un significativo ritardo nella traduzione di studi utilizzando cellule staminali del mouse in studi terapeuticamente rilevanti che coinvolgono le cellule staminali umane. Questo ritardo ha drasticamente limitato lo sviluppo di terapie cellulari o sperimentazioni cliniche per i pazienti umani.

L'ultima ricerca della U of M fornisce la prova di principio per il trattamento di distrofia muscolare con le cellule iPS umane, ponendo le basi per studi clinici futuri.

"Uno dei maggiori ostacoli allo sviluppo di terapie cellulari per malattie neuromuscolari come la distrofia muscolare è stato l'ottenimento di cellule progenitrici del muscolo sufficienti a produrre una risposta terapeuticamente efficace", ha detto il ricercatore principale Rita Perlingeiro, Ph.D., professore associato di medicina nella divisione della Scuola di Medicina di Cardiologia. "Fino ad ora, le cellule staminali derivanti muscolo scheletrico engraftable da cellule staminali umane pluripotenti non è stato possibile. I nostri risultati dimostrano che ciò è possibile e pone le basi per lo sviluppo di un approccio terapeutico clinicamente significativo."

Dopo il trapianto in topi affetti da distrofia muscolare, scheletrico cellule progenitrici miogeniche umane previste sia la rigenerazione muscolare ampia ea lungo termine che ha portato in funzione muscolare migliorata.

Per raggiungere i loro risultati, U di ricercatori M geneticamente modificati due linee di cellule ben caratterizzati umane iPS e una linea di cellule umane ES esistente con il gene PAX7. Questo ha permesso loro di regolare i livelli della proteina Pax7, che è essenziale per la rigenerazione del tessuto muscolare scheletrico dopo danni. I ricercatori hanno scoperto questo regolamento potrebbe indurre le cellule naпve ES e IPS di differenziarsi in cellule che formano muscolari.

Fino a questo punto, i ricercatori hanno lottato per rendere il muscolo in modo efficiente da cellule ES e iPS. PAX7 - indotta proprio al momento giusto - ha contribuito a determinare il destino di ES umane e cellule iPS, spingendoli a diventare cellule progenitrici del muscolo umano.

Una volta che il team del Dott Perlingeiro è stato in grado di individuare il momento ottimale di differenziazione, le cellule sono state ben si adatta alla ricrescita necessaria per trattare malattie come la distrofia muscolare. In realtà, progenitori muscolari Pax7 indotta erano molto più efficaci di mioblasti umani a migliorare la funzione muscolare. Mioblasti, che sono colture cellulari derivate da biopsie muscolari adulte, era stato precedentemente testato in studi clinici per la distrofia muscolare, ma i mioblasti non persistono dopo il trapianto.

"Vedendo mantenimento a lungo termine di queste cellule senza grandi effetti collaterali negativi è eccitante", ha detto Perlingeiro. "La nostra ricerca dimostra che queste cellule staminali differenziate hanno reale capacità di resistenza nella lotta contro la distrofia muscolare."

Secondo John Wagner, MD, direttore scientifico della ricerca clinica in Stem Cell Institute dell'Università e del sangue e midollo esperto trapianto, "Questa ricerca è un passo avanti straordinario. Dr. Perlingeiro ei suoi collaboratori hanno superato uno degli ostacoli più significativi alla radice in movimento terapie cellulari nel trattamento dei bambini con devastante e in pericolo di vita distrofie muscolari ".

Gli U di M ricercatori dicono metodi alternativi di induzione Pax7 dovranno essere studiati prima di questo studio può essere trasformato in una sperimentazione clinica umana. Il loro metodo di consegna della proteina Pax7 coinvolto modificazione genetica di cellule con virus e perché i virus a volte causano mutazioni, si aggiunge il rischio di una sperimentazione clinica. Ma la U di ricercatori M sono impegnati a sviluppare un protocollo clinico sicuro ed efficace, e stanno testando attivamente metodi alternativi per fornire Pax7.

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