Nuovo farmaco ALS scivola attraverso Fase II di sviluppo clinico raccontare

Maggio 20, 2016 Admin Salute 0 2
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Un farmaco già utilizzato per trattare i sintomi di epilessia ha il potenziale per rallentare l'indebolimento muscolare che viene fornito con la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), gli scienziati riportano dopo aver completato una sperimentazione clinica di fase II - un test precoce, su piccola scala per mostrare se il farmaco funziona e continua ad essere al sicuro.

Un rapporto online il 4 dicembre sulla rivista Sclerosi Laterale Amiotrofica, dice il farmaco Talampanel ha mostrato una certa capacità di rallentare la perdita di importanti attività di vita quotidiana, come parlare, camminare e vestirsi che di solito scivolano via come la malattia progredisce. Il farmaco è un membro della famiglia delle benzodiazepine - anti-ansia e agenti miorilassanti che lavorano nel cervello e nel midollo spinale.

Lo studio, condotto da un team scientifico Johns Hopkins e Indiana University, rivela c'è abbastanza beneficio da questo nuovo uso di Talampanel per spingere in studi più ampi che definitivamente raccontare il suo valore.




Il processo in 59 volontari affetti da SLA - detta anche morbo di Lou Gehrig - ha mostrato che Talampanel può essere sicuro per i pazienti con la malattia e che eventuali effetti collaterali registrati sono tollerabili, dice Johns Hopkins neurologo Jeffrey D. Rothstein, scienziato senior sul nuovo studio. Rothstein dirige Robert Packard Center for ALS Research alla Johns Hopkins.

Studi di fase II sono progettati per mostrare su piccola scala se un farmaco è sicuro e se funziona. Così l'attuale processo incluso modi per misurare i benefici del farmaco, che è venuto attraverso come chiaro, se non statisticamente significativa. "La ricerca dimostra che Talampanel sembra in grado di rallentare la progressione di sintomi invalidanti SLA", dice Rothstein. "L'effetto non è schiacciante al dosaggio di farmaco utilizzato in questo inizio, molto piccola prova", aggiunge. "Eppure, avendo dati umani promettente è una ragione sufficiente per tenerlo in cantiere droga dove possiamo veramente scoprire dove si distingue per i pazienti."

Rothstein dice la promessa di Talampanel è particolarmente importante nella SLA, perché la malattia neurodegenerativa sempre fatale ha sventato terapia per anni.

Con l'eccezione di riluzolo, farmaco singolo approvato dalla FDA per la malattia, non c'è nessun altro trattamento per rallentare o fermare. . "Riluzolo può prolungare la vita solo modestamente e non ha mostrato di rallentare i sintomi di SLA", dice Rothstein, "così la necessità di una migliore terapia è vero Salvo una cura, saremmo ancora contento per agenti forti abbastanza - sia singolarmente o in combinazione - mettere ALS nella categoria malattia cronica ".

Nello studio, i pazienti SLA nel gruppo-Talampanel di ricezione (40 del 59) sia a Johns Hopkins e Indiana University ha preso un mese per facilitare in dose tentativi desiderato del farmaco. La maggior parte stati per i restanti otto mesi dello studio.

Periodicamente, i medici hanno valutato il 40 che ha ottenuto Talampanel e 19 soggetti di controllo (quelli che hanno preso un placebo) su una misura della forza isometrica dei muscoli del braccio. Test incluso anche il tasso di declino nella respirazione e la ALS Functional Rating Scale (ALSFRS) - una misura standard di abilità che includono la parola, la deglutizione, scrittura a mano, la respirazione, a piedi e il cibo-taglio.

Per vedere se il farmaco era sicuro per pazienti affetti da SLA, i soggetti hanno ricevuto una serie di esami del sangue di laboratorio, un elettrocardiogramma, un esame neurologico e altre misure.

Nella maggior parte di essi, Talampanel rallentato la progressione della SLA. Risultati spiccavano, in particolare, nel ALSFRS, dove il declino dei pazienti in capacità rallentato il 30 per cento.

Diversi fatti su Talampanel rendono particolarmente attraente per provare come una possibile terapia, dice Rothstein. Il talento del farmaco è la sua capacità di bloccare i recettori specifici SLA-vulnerabili le cellule nervose che sono attracco siti per il neurotrasmettitore glutammato.

Un eccesso di glutammato viaggi eccitotossicità - un processo che può uccidere i neuroni motori che permettono il movimento. Studi precedenti di Rothstein e altri su modelli cellulari e animali di SLA confermano costantemente excitotoxicity come fonte di danno nei modelli e pazienti affetti da SLA. I livelli di glutammato sono elevati nel liquido spinale e nel cervello in ben il 40 per cento dei pazienti affetti da SLA la cui malattia sembra sorgere spontaneamente.

Talampanel e altre molecole che porteranno velocemente glutammato di senso del danno prolungare la vita in modelli animali di SLA al contempo preservare la vita dei motoneuroni e la forza muscolare.

Attraente Inoltre, Rothstein aggiunge, è che Talampanel è una piccola molecola che può penetrare nel cervello e nel midollo spinale dove è necessario.

Attualmente, un ampio studio internazionale di Talampanel è in corso, che si concluderà nel 2010.

Lo studio appena completato di Fase II è stato finanziato e organizzato da Lilly Pharmaceuticals, che produce il farmaco.

Il gruppo di ricerca comprendeva anche il primo autore Robert Pascuzzi e Lisa Haas, sia con la Scuola Indiana University of Medicine, Jeremy Shefner, con Upstate Medical University, Syracuse, NY, Amy Chappell, John Bjerke e Roy Tamura, con Lilly Research Laboratories, Indianapolis, Indiana, e Lora Clawson, con la Johns Hopkins University di Baltimora.

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