Nuovo farmaco mostra il potenziale per la leucemia resistente al trattamento

Aprile 17, 2016 Admin Salute 0 7
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Uno studio condotto da ricercatori della Tufts Medical Center pubblicato oggi ritiene che un nuovo farmaco mostra la promessa per il trattamento di pazienti affetti da leucemia che hanno poche altre opzioni perché la loro malattia ha sviluppato resistenza al trattamento standard.

Apparendo nella rivista Cancer Cell, lo studio è il primo rapporto pubblicato mostra che il farmaco, DCC-2036, combatte la leucemia mieloide cronica (LMC) in un modello murino della malattia ed è efficace contro le cellule leucemiche umane.

"Questi risultati dimostrano che DCC-2036 è un ottimo candidato per lo sviluppo clinico come trattamento per la LMC resistente. Non tutti i farmaci che agiscono in una provetta sarà effettivamente essere efficace in un organismo vivente come il nostro modello di topo", ha detto Richard Van Etten , MD, PhD, Direttore del Medical Center della Tuft Cancer Center e autore senior dello studio.




Altri autori dello studio sono scienziati Deciphera Pharmaceuticals LLC di Lawrence, Kansas, e Emerald Biostrutture di Bainbridge Island, WA.

DCC-2036 è un inibitore della tirosin-chinasi (TKI), una classe di farmaci che bloccano l'azione di un enzima anormale, BCR-ABL1, che trasmette messenges chimiche che raccontano le cellule di CML a crescere. Lo sviluppo di farmaci TKI quali imatinib (Gleevec) notevolmente migliorato la prognosi per i pazienti con LMC, che colpisce circa 5.000 nuovi pazienti ogni anno negli Stati Uniti. Ma circa un terzo dei pazienti alla fine ricaduta, principalmente a causa di mutazioni che rendono BCR-ABL1 resistenti al TKI. Tali pazienti sono lasciati con poche opzioni di trattamento diverse da trapianto di midollo osseo.

Lo studio ha dimostrato che in cellule umane prelevate da pazienti resistenti al trattamento che avevano ricevuto il nuovo farmaco, DCC-2036 pressarlo verso il basso l'enzima mutante che ha portato alla loro ricaduta. Lo studio ha anche scoperto che la droga ha ucciso le cellule maligne e la sopravvivenza prolungata in un modello murino di CML sviluppato dal team di Van Etten.

Deciphera Pharmaceuticals, LLC utilizzato strutture cristalline di BCR-ABL1 a custom-design nuovo farmaco per inibire l'enzima mutante che porta alla resistenza al trattamento in pazienti affetti da LMC. "Lo studio illustra il potere di progettare farmaci basati sulle strutture del target e prove iniziali di questi farmaci in modelli murini prima di procedere alla clinica. Questo tipo di progettazione mirata è un paradigma per come saranno sviluppati trattamenti contro il cancro nel 21 ° secolo, "Van Etten, ha detto.

DCC-2036 è attualmente testato in un trial clinico di fase 1 in pazienti che hanno fallito la terapia con altri due TKIs. Il processo è attivamente iscriversi pazienti a Tufts Medical Center, MD Anderson Cancer Center e University of Michigan Cancer Center.

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