Nuovo farmaco raggiunge significativa ulteriore riduzione del colesterolo nelle persone con colesterolo alto ereditato su statine

Maggio 8, 2016 Admin Salute 0 1
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Evolocumab, una forma iniettato di una nuova classe di farmaci chiamati inibitori PCSK9, è altamente efficace a ridurre lipoproteine ​​a bassa densità (LDL) o livelli di "colesterolo cattivo", con pochi effetti collaterali nelle persone con ipercolesterolemia familiare (FH), una malattia ereditaria che provoca colesterolo estremamente elevato e ad alto rischio di malattie cardiovascolari in età precoce.

Pubblicato su The Lancet, i risultati di due dei più grandi studi globali, randomizzati mai intraprese in questo campo hanno trovato che i livelli evolocumab rapidamente taglio di colesterolo LDL in media del 60% in più rispetto a quelle dato un placebo in pazienti con FH eterozigote (una forma comune di la malattia), e del 31% in più rispetto al placebo nei pazienti con forma omozigote molto più raro.

"Nonostante le terapie per abbassare il colesterolo intensivi come le statine, la maggior parte dei pazienti con FH non raggiungono gli obiettivi di colesterolo LDL raccomandati per prevenire le malattie cardiovascolari. Tuttavia, attualmente non abbiamo alternative o trattamento farmacologico aggiuntivo con una forte capacità di riduzione dell'LDL e buona tollerabilità" *, spiega il capo investigatore professor Frederick Raal, Direttore del carboidrati e lipidi metabolismo Unità di Ricerca presso l'Università di Witwatersrand, Johannesburg, Sud Africa.




FH è causata principalmente da difetti genetici nel gene del recettore LDL che riducono la capacità del fegato per rimuovere il colesterolo LDL dal sangue. Nella maggior parte dei casi il gene difettoso è ereditato da un genitore che causa eterozigote FH che colpisce da 1 a 250 e 1 in 300 persone in tutto il mondo - che la rende la malattia ereditaria più comune negli esseri umani. Più di 3 milioni di persone sono stimati ad avere il disordine negli Stati Uniti e in Europa da solo. Omozigote FH significa che la persona ha ereditato una copia mutata del gene da entrambi i genitori, ed è una forma molto più grave che colpisce circa 1 su ogni 500.000 a un milione di persone.

Il processo RUTHERFORD-2 reclutato 331 pazienti di età compresa tra 18-80 anni con eterozigote FH che stavano già assumendo statine ad alte dosi con o senza ezetimibe da 39 siti in Australia, Asia, Europa, Nuova Zelanda, America del Nord, e Sud Africa. I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere uno dei due dosi di evolocumab (140mg ogni 2 settimane o 420 mg al mese), o placebo per 12 settimane. Evolocumab era sorprendentemente più efficace nel ridurre il colesterolo LDL rispetto al placebo. A 12 settimane, entrambi i regimi di dosaggio di evolocumab prodotte rapida riduzione del 60% dei livelli di colesterolo LDL rispetto al placebo. Per di più, oltre il 60% dei pazienti trattati con evolocumab raggiunto i livelli di colesterolo LDL raccomandati di inferiore a 1,8 mmol/L. Evolocumab è stato ben tollerato, con tassi comparabili di tassi di eventi avversi a placebo.

Nello studio TESLA parte B, 49 pazienti di età compresa tra 12 anni e più con omozigoti FH da 10 paesi in Nord America, Europa, Medio Oriente e Sud Africa sono stati assegnati in modo casuale a iniezioni mensili di evolocumab 420 mg o placebo per 12 settimane top di statine ad alto dosaggio, spesso in combinazione con ezetimibe. Rispetto al placebo, evolocumab ridotto il colesterolo LDL in media del 31% e del 41% in pazienti con almeno una mutazione del recettore LDL difettoso. Evolocumab è stato ben tollerato, senza eventi avversi gravi riportati.

Secondo il co-autore il professor Evan Stein, dal metabolismo e Atherosclerosis Research Center, Cincinnati, Stati Uniti d'America, "I nostri risultati indicano che evolocumab raggiunge riduzioni del colesterolo simili, ma con una più rapida insorgenza d'azione e meno effetti collaterali di due farmaci approvati di recente come terapie orfani per omozigote FH - mipomersen e Lomitapide "

Scrivendo in un commento collegato, il professor Raul Santos presso l'Università di San Paolo Medical School Hospital, San Paolo, Brasile e il professor Gerald Watts dalla University of Western Australia, Perth, Australia dire: "Se dimostrato di essere sicuro ed efficace nel lungo termine, così come, anticorpi monoclonali PCSK9 costo effettivo potrebbe essere il migliore standard di cura per molti pazienti con forme severe di ipercolesterolemia familiare ... Tuttavia, le applicazioni più ampie di anticorpi monoclonali PCSK9 come terapia aggiuntiva a statine dipenderanno dai risultati di grande studi clinici di esito, come ODYSSEY con alirocumab, FOURIER con evolocumab, e SPIRE-1 e SPIRE-2 con bococizumab, che sono in corso in pazienti ad alto rischio di malattie cardiovascolari. "

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