Nuovo modello prognostico per la sindrome mielodisplastica Copre tutte le fasi della malattia

Aprile 24, 2016 Admin Salute 0 0
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Un nuovo modello di rischio per la sindrome mielodisplastica prevede proiezioni di sopravvivenza che si applicano ai pazienti in qualsiasi fase della malattia, i ricercatori presso La relazione University of Texas MD Anderson Cancer Center 8 dicembre al 50 ° Meeting Annuale della Società Americana di Ematologia.

"Il modello prognostico precedente MDS vale solo per il paziente di nuova diagnosi, quindi una volta che la terapia inizia o la malattia progredisce, non può aiutare a guidare le nostre decisioni", ha detto il piombo studio autore Hagop Kantarjian, MD, presidente del Dipartimento di leucemia del MD Anderson.

"Il nostro nuovo modello, sviluppato analizzando 1.915 pazienti oltre 12 anni, è applicabile a tutti i pazienti con MDS in qualsiasi momento durante il corso della malattia", ha detto Kantarjian. Il modello attuale, conosciuta come International Prognostic Scoring System (IPSS), è stato sviluppato in un periodo in cui c'erano poche opzioni di trattamento immediati per MDS.




Sindrome mielodisplastica comprende diverse condizioni che causano la produzione insufficiente di cellule del sangue, che sono spesso letali. Circa il 10 per cento dei pazienti ha loro MDS trasformano in leucemia mieloide acuta, la forma meno curabile di leucemia adulta.

Il modello prognostico MD Anderson regola per la durata della malattia, la terapia preventiva, lo sviluppo di MDS secondaria e la presenza di leucemia mielomonocitica cronica, in cui i globuli bianchi chiamati myelomonocytes folla fuori altre cellule del sangue. Il modello assegna punti basato su una combinazione di età, conta piastrinica, l'anemia, la percentuale di cellule cancerose, o esplosioni, nel midollo osseo, e le anomalie cromosomiche.

Il nuovo modello prognostico stratificato 958 pazienti dello studio in quattro gruppi prognostici distinti con risultati significativamente differenti. I pazienti a basso rischio avevano una sopravvivenza mediana di 54 mesi e il 63 per cento sopravvissuto per tre anni, rispetto ai 6 mesi e 4 per cento per i pazienti ad alto rischio. I pazienti ordinati a livelli intermedi 1 e 2 sono diminuite tra i due estremi.

I risultati sono stati convalidati in un gruppo di prova separata di 957 pazienti. Il modello è stato anche molto prognostico per i 507 pazienti che sono stati di recente diagnosi, quelli ai quali si applica il modello IPSS.

Kantarjian ha osservato che il nuovo modello è stato prognostico quando applicato ai quattro gruppi a rischio IPSS, ma il modello IPSS non era prognostico quando applicato ai quattro gruppi di rischio nel nuovo modello. "In tutti gli aspetti, il nuovo modello è uno migliore", ha detto Kantarjian. "Stiamo usando proprio ora nella clinica."

Negli ultimi quattro anni, la terapia per MDS è migliorata in modo significativo, con l'approvazione di tre nuovi farmaci: lenalidomide, un derivato talidomide indicata per alcuni pazienti, e due agenti demetilanti che si accendono i geni rimuovendo chimica "off switch" che l'espressione genica blocco.

In precedenza, la maggior parte dei pazienti sono stati osservati o ricevuti terapia di supporto fino MDS trasformarsi in leucemia mieloide acuta. Hanno poi ricevuto cure di supporto, come le trasfusioni di sangue e trattamenti AML che includevano relativamente dure chemioterapia o trapianto di midollo osseo.

I ricercatori hanno applicato anche il modello di uno studio clinico a tre bracci del decitabine agente demetilante per MDS, dove il modello ha dimostrato un miglioramento della sopravvivenza con decitabina.

La ricerca è stata finanziata da un premio medico-scienziato del Cancer Foundation del Commonwealth per la ricerca, un Leukemia and Lymphoma Translational Research Grant, e una sovvenzione da parte del National Cancer Institute.

Co-autori con Kantarjian e autore senior Guillermo Garcia-Manero, MD, che ha progettato lo studio, sono Susan O'Brien, MD, Farhad Ravandi, MD, Jorge Cortes, MD, Jianqin Shan, Ph.D., tutti MD Anderson Dipartimento di leucemia; John M. Bennett, MD, della University of Rochester a Rochester, NY, Alan F. List, MD, di H. Lee Moffitt Cancer Center e Istituto di Ricerca in Tampa, FL, e Pierre Fenaux, MD, Ph.D., dell'ospedale Avicenne di Bobigny, in Francia.

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