Nuovo vaccino Approccio Impedisce, Inverte Diabetes In Lab Studio

Aprile 23, 2016 Admin Salute 0 4
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Microsfere che trasportano molecole di acido nucleico mirati fabbricate in laboratorio hanno dimostrato di prevenire e addirittura invertire i casi di nuova insorgenza di diabete di tipo 1 in modelli animali. I risultati di questi studi sono stati riportati dai ricercatori del diabete al John G. Rangos Sr. Research Center presso l'Ospedale dei bambini di Pittsburgh di UPMC e Baxter Healthcare Corporation.

In uno studio di ricerca all'ospedale dei bambini, gli scienziati hanno iniettato le microsfere sotto la pelle vicino al pancreas di topi con diabete autoimmune. Le microsfere sono stati poi catturati dai globuli bianchi conosciuti come cellule dendritiche che ha pubblicato le molecole di acido nucleico all'interno delle cellule dendritiche. Le molecole rilasciate riprogrammato queste cellule, e poi migrati al pancreas. Lì, hanno spento l'attacco del sistema immunitario sulle cellule beta produttrici di insulina. In poche settimane, i topi diabetici stavano producendo di nuovo insulina con ridotte livelli di glucosio nel sangue.

I risultati dello studio microsfere sono pubblicati nel numero di giugno del diabete, il giornale della American Diabetes Association.




Nel diabete di tipo 1, le cellule T del sistema immunitario di viaggio al pancreas e distruggere le cellule beta che producono insulina. Gli scienziati - guidati da Massimo Trucco, MD, e Nick Giannoukakis, PhD - hanno scoperto che le microsfere riprogrammare cellule dendritiche per bloccare il meccanismo di segnalazione che trasmette le cellule T per distruggere le cellule beta. La ricerca si basa su microsfere ricerche precedenti da Drs. Giannoukakis e Trucco in cui hanno usato le cellule dendritiche consegnati al pancreas in un altro metodo per spegnere l'attacco del sistema immunitario sulle cellule beta produttrici di insulina, consentendo in tal modo le cellule del pancreas di recuperare e iniziare a produrre di nuovo insulina.

DRS. Trucco e Giannoukakis prevedono che l'ultima ricerca che coinvolge microsfere rappresenta un notevole miglioramento rispetto la loro precedente approccio per estrarre (attraverso un processo noto come leucaferesi) e riprogrammare le cellule dendritiche.

"Le microsfere impedito l'insorgenza del diabete di tipo 1 e, cosa più importante, hanno mostrato una capacità di invertire l'iperglicemia, che suggerisce un potenziale per invertire il diabete di tipo 1 in pazienti di nuova insorgenza," ha detto il dottor Trucco, capo della Divisione di Immunogenetica a bambini . "Questo nuovo approccio microsfere rappresenta per la prima volta un vaccino con il potenziale per sopprimere e invertire il diabete. Questa constatazione vale promessa per test clinici nelle persone con diabete di tipo 1."

Attualmente, Drs. Trucco e Giannoukakis stanno conducendo uno studio clinico del loro approccio cellule dendritiche basato leucaferesi-nell'uomo a bambini. Questa fase 1 studio clinico è stato approvato dalla US Food and Drug Administration (FDA).

"Il nostro obiettivo finale è quello di offrire questo vaccino cellule dendritiche o terapia a base di microsfere a bambini a rischio per o di nuova diagnosi con diabete di tipo 1. Vogliamo rendere la procedura più sicuro e confortevole possibile," ha detto il dottor Giannoukakis.

Il processo è iniziato alla fine dell'anno scorso e l'iscrizione è in corso. Lo studio, che ha in programma di iscriversi un totale di 15 adulti sopra i 18 anni con diabete di tipo 1, si prevede di concludere entro la fine dell'anno.

Se l'approccio basato leucoaferesi-continua a mostrare sicurezza eccezionali, i ricercatori sperano di lanciare una sperimentazione clinica nazionale che valuterà l'efficacia delle cellule dendritiche in pazienti pediatrici per prevenire il diabete o invertire la malattia subito dopo è clinicamente confermata. In un secondo momento, si prevede che la Baxter Healthcare collaborerà con Drs. Trucco e Giannoukakis in uno studio clinico che utilizza l'approccio basato microsfere-unico.

Leucaferesi è un processo che permette la raccolta dei precursori delle cellule dendritiche dei pazienti nello studio, che prende due a quattro ore. Dopo i precursori sono raccolti, sono trattati in laboratorio con fattori di crescita specifici che le trasformano in cellule dendritiche. I fattori di crescita sono combinati con brevi sequenze di DNA che bloccano specificamente l'espressione di molecole che si trovano sulla superficie delle cellule dendritiche noti come CD40, CD80 e CD86. Una volta che queste cellule dendritiche riprogrammate sono testati in laboratorio, vengono iniettati nel paziente. Poi orchestrano un effetto anti-diabetico sopprimendo l'attività delle cellule T che sono responsabili per il deterioramento e la distruzione delle cellule che producono insulina pancreatica.

"Utilizzo di microsfere sarà molto meno invasivo per il paziente e molto più efficiente per i medici. Non avremmo bisogno di raccogliere le cellule dendritiche del paziente, e che eliminerebbe la necessità di riprogrammare geneticamente le cellule dendritiche in una sterile, impianto off-site . Invece, il paziente avrebbe ricevuto l'iniezione microsfere con un piccolo ago in un ambulatorio in pochi minuti ", ha detto il dottor Giannoukakis.

La tecnologia microsfere consegna molecola utilizzata è la tecnologia microsfere PROMAXX di Baxter Healthcare Corporation. Larry Brown, ScD, Vice Presidente, Ricerca e Chief Technology Officer e Kimberly Gillis, PhD, direttore della ricerca presso Epica Therapeutics (Norwood, MA), parte di Baxter affari Medication Delivery, ha lavorato con Drs. Giannoukakis e Trucco per sviluppare le specifiche microsfere vaccino diabete. La riprogrammazione genetica di cellule dendritiche è un metodo sviluppato da DRS. Giannoukakis e Trucco.

Il diabete di tipo 1 è considerata una malattia autoimmune, perché le cellule T del sistema immunitario di una persona attaccano e distruggono le cellule beta del pancreas che producono insulina. I sintomi del diabete di tipo 1 di solito si sviluppano in un breve periodo di tempo e includono aumento della sete, minzione frequente, la fame costante, perdita di peso, visione offuscata e stanchezza estrema. Le persone con diabete di tipo 1 richiedono numerose iniezioni quotidiane di insulina per sopravvivere. Il diabete di tipo 1 è anche conosciuto come diabete mellito insulino-dipendente o diabete giovanile ad insorgenza. Il National Institutes of Health (NIH) riferisce che più di 1 milione di bambini e adolescenti (19 anni e più giovani) hanno il diabete di tipo 1. Secondo il NIH, 5 per cento al 10 per cento dei casi di diabete diagnosticati negli Stati Uniti sono il diabete di tipo 1.

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