Passo da gigante per il diabete: da cellule staminali embrionali umane per miliardi di cellule produttrici di insulina umana

Maggio 4, 2016 Admin Salute 0 0
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Doug Melton, che ha guidato il lavoro e che 23 anni fa, quando il suo figlio allora bambino Sam è stato diagnosticato il diabete di tipo 1, ha dedicato la sua carriera alla ricerca di una cura per la malattia, ha detto che spera di avere le prove di trapianto umano utilizzando le cellule di essere in atto nel giro di pochi anni.

"Ora siamo solo ad un passo pre-clinica di distanza dal traguardo," ha detto Melton, la cui figlia Emma ha anche il diabete di tipo 1.




Una relazione sul nuovo lavoro è stato pubblicato dalla rivista Cell.

Felicia W. Pagliuca, Jeff Millman, e Mads Gurtler di laboratorio di Melton sono co-primi autori sulla carta cella. Gli autori del gruppo di ricerca e di carta sono una laurea Harvard.

«Non si sa mai per certo che qualcosa di simile sta andando a lavorare fino a quando hai provato molti modi", ha detto Melton, di Harvard Xander Professore universitario e un Howard Hughes Medical Institute. "Abbiamo dato queste cellule tre sfide separate con il glucosio nei topi e hanno risposto in modo adeguato; è stato davvero emozionante.

"E 'stato gratificante sapere che avremmo potuto fare qualcosa che abbiamo sempre pensato fosse possibile", ha continuato, "ma molte persone si sentiva che non avrebbe funzionato. Se avessimo dimostrato che questo non era possibile, allora avrei dovuto rinunciare su tutto questo approccio. Ora sono davvero eccitato. "

Le cellule beta cellule staminali derivate sono attualmente in fase di sperimentazione su modelli animali, inclusi i primati non umani, Melton ha detto.

Elaine Fuchs, la Rebecca C. Lancefield Professore alla Rockefeller University, e un Howard Hughes Medical Institute, che non è coinvolto nel lavoro, salutato come "uno dei più importanti progressi fino ad oggi nel campo delle cellule staminali, e mi unisco al molte persone in tutto il mondo a applaudire il mio collega per questo risultato straordinario.

"Per decenni, i ricercatori hanno cercato di generare cellule beta del pancreas umano che potrebbero essere colto e diversi passaggi lungo termine in condizioni in cui si producono insulina. Melton e colleghi hanno ora superato questo ostacolo e ha aperto la porta per la scoperta di nuovi farmaci e la terapia del trapianto nel diabete, "Fuchs ha detto.

E Jose Oberholtzer, MD, Professore Associato di Chirurgia, Endocrinologia e Diabete, e Bioingegneria presso la University of Illinois a Chicago, e il suo direttore del Programma trapianto di isole e del pancreas e il capo della Divisione di Trapianti, ha detto che il lavoro descritto in di oggi cellulare "lascerà una ammaccatura nella storia di diabete. Doug Melton ha messo in un tempo di vita di duro lavoro alla ricerca di un modo di generare cellule insulari umane in vitro. Lo ha fatto. Questo è un risultato fenomenale."

Melton, co-scientifica direttore del Stem Cell Institute di Harvard, e attrezzature dell'Università di Stem Cell Biology e Rigenerativa - entrambi i quali sono stati creati più di un decennio dopo ha iniziato la sua ricerca - ha detto che quando ha detto suo figlio e la figlia erano sorprendentemente calmo. "Credo che come tutti i bambini, hanno sempre pensato che se ho detto che avrei fatto questo, lo farei", ha detto con un sorriso autoironico.

Il diabete di tipo 1 è una condizione metabolica autoimmune in cui il corpo uccide tutte le cellule beta pancreatiche che producono l'insulina necessaria per la regolazione del glucosio nel corpo. Così la fase di pre-clinico finale nello sviluppo di un trattamento comporta proteggere dagli attacchi del sistema immunitario dei circa 150 milioni di cellule che dovrebbero essere trapiantate in ciascun paziente in trattamento. Melton sta collaborando allo sviluppo di un dispositivo di fissaggio per proteggere le cellule con Daniel G. Anderson, il professor Samuel A. Goldblith di Biologia Applicata, professore associato presso il Dipartimento di Ingegneria Chimica, l'Istituto di Ingegneria Medica e Scienza, e la Koch Institute del MIT.

Melton ha detto che il dispositivo Anderson ei suoi colleghi del MIT stanno testando ha finora protetto cellule beta impiantate in topi da attacco immunitario per molti mesi. "Sono ancora produrre insulina", ha detto Melton.

Il trapianto cellulare come trattamento per il diabete è ancora essenzialmente sperimentale utilizza cellule da cadaveri, richiede l'uso di potenti farmaci immunosoppressivi, ed è disponibile solo un piccolo numero di pazienti.

Anderson del MIT ha detto che il nuovo lavoro di laboratorio di Melton è "un progresso incredibilmente importante per il diabete. Non c'è dubbio che la capacità di generare glucosio-sensibili, le cellule beta umane attraverso la differenziazione controllata di cellule staminali accelererà lo sviluppo di nuove terapie. In particolare, questo progresso si apre per porte a una prestazione essenzialmente illimitata di tessuto per i pazienti diabetici in attesa di terapia cellulare. "

Richard A. Insel, MD, direttore scientifico della Fondazione Juvenile Diabetes Research, un finanziatore del lavoro di Melton, ha detto che il "JDRF è entusiasta di questo progresso verso la produzione su larga scala di maturi, funzionali cellule beta umane dal dottor Melton e il suo team . Questo risultato significativo ha il potenziale per essere una fonte di cellule per la sostituzione isolotto nelle persone con diabete di tipo 1 e può fornire una risorsa per la scoperta di terapie cellulari beta che favoriscono la sopravvivenza o la rigenerazione delle cellule beta e lo sviluppo di biomarcatori di screening per il monitoraggio delle cellule beta salute e sopravvivenza per guidare strategie terapeutiche per tutte le fasi della malattia. "

Melton ha espresso la gratitudine sia per la Fondazione per la Ricerca e la Juvenile Diabetes Helmsley Trust, dicendo che "il loro sostegno è stato, e continua ad essere fondamentale."

Mentre i diabetici possono mantenere il loro metabolismo del glucosio sotto controllo generale da parte l'iniezione di insulina più volte al giorno, che non prevede il tipo di squisita messa a punto necessaria per controllare adeguatamente il metabolismo, e che la mancanza di controllo porta a devastanti complicazioni dalla cecità alla perdita degli arti.

Circa il 10 per cento degli oltre 26 milioni di americani che vivono con il diabete di tipo 2 sono anche dipendono iniezioni di insulina, e presumibilmente essere candidati per il trapianto di cellule beta, Melton ha detto.

"Ci sono stati precedenti segnalazioni di altri laboratori derivanti tipi di cellule beta da cellule staminali, nessun altro gruppo ha prodotto cellule beta mature come adatto per l'uso in pazienti", ha detto. "La difficoltà più grande è stata quella di arrivare al glucosio sensing, insulina secernenti cellule beta, e questo è quello che il nostro gruppo ha fatto."

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