Passo Importante nel neutralizzare Toxic causa della malattia muscolare

Maggio 31, 2016 Admin Salute 0 5
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Biologi cellulari dell'Università Radboud di Nijmegen Medical Center (Nijmegen, Paesi Bassi) descrivono un nuovo approccio per rimuovere l'agente tossico che provoca la malattia neuromuscolare distrofia miotonica. I loro risultati sono stati pubblicati sulla rivista scientifica The Proceedings of National Academy of Sciences.

Distrofia miotonica, detta anche malattia di Steinert, è una ereditabile, malattia neuromuscolare con un'incidenza di circa uno su 10.000. È la distrofia muscolare più frequente negli adulti. I sintomi tipici sono ritardate rilassamento dei muscoli (miotonia) e atrofia muscolare (distrofia). Altri organi spesso coinvolti nella malattia sono il cuore e il cervello. Attualmente, nessuna cura è disponibile. Il Nijmegen Medical Centre Radboud University (RUNMC) è un centro di riferimento per la distrofia miotonica nei Paesi Bassi.

RNA tossico




Nel 1992, i ricercatori del RUNMC erano uno dei gruppi che hanno scoperto la causa genetica della distrofia miotonica. La malattia è causata da una zona nel gene DMPK che è più grande di quanto dovrebbe essere. È stato dimostrato che la gravità della malattia aumenta con la dimensione di tale segmento espanso. DMPK RNA che è fatta come una copia del gene espanso lega un numero di proteine ​​importanti nella cellula e successivamente intrappolato nel nucleo cellulare. Come risultato, le cellule, soprattutto nel muscolo, cuore e cervello, non saranno più funzionare correttamente.

Dottorando Susan Mulders, sotto la supervisione di biologi cellulari Rick Wansink, PhD e Bй Wieringa, PhD progettato una strategia terapeutica per rallentare o arrestare la progressione della malattia. Ha sviluppato un metodo altamente efficace a neutralizzare DMPK RNA tossici e alleviare gli effetti negativi della cella. In collaborazione con la società biotech Prosensa, specializzata in terapie a base di RNA-, Mulders usato piccole molecole di RNA artificiali, chiamate oligonucleotidi, che si legano all'RNA tossico. Un particolare oligonucleotide, specificamente dirette alla zona estesa, era in grado di distruggere la tossina in cellule. Questo è stato dimostrato prima in cellule in coltura di pazienti. In una seconda serie di esperimenti topi con distrofia miotonica sono stati trattati. Aggregati a nuclei cellulari scomparsi e la funzione delle cellule migliorata.

Ancora una lunga strada alla terapia

C'è ancora molta strada da fare prima che l'approccio può essere testato in pazienti, dicono i ricercatori, ma questi risultati offrono speranza per il futuro. Al momento, consegna oligonucleotide a tutte le celle nel topo viene ottimizzato. Inoltre, la ricerca di base ha bisogno di brillare di luce su meccanismo di funzionamento del oligo, che è ancora poco definita.

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