Prima prova di terapia genica Per Failure avanzata cardiaca mostra risultati promettenti

Marzo 31, 2016 Admin Salute 0 9
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Fase I risultati della prima sperimentazione clinica della terapia genica per i pazienti con insufficienza cardiaca avanzata mostrano l'approccio di essere promettente, con miglioramenti in diverse misure della propria condizione di gravità.

In prove cliniche di fase I, ricercatori testare un nuovo trattamento in un piccolo gruppo di persone per la prima volta per valutare la sicurezza, determinare un intervallo di dosaggio di sicurezza, e identificare effetti collaterali.

I pazienti arruolati nello studio multicentrico CUPID (calcio Up-regolamento percutanea somministrazione di terapia genica nelle malattie cardiache) subiscono una procedura di cateterizzazione cardiaca minimamente invasiva che introduce un gene appositamente progettato che stimola la produzione di un enzima necessario per il cuore di pompare in modo più efficiente.




NewYork-Presbyterian Hospital/Columbia University Medical Center è stato il primo ad offrire terapia nella zona di New York City. L'Ospedale è ora reclutando pazienti per il trial di fase II CUPID per valutare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia nei pazienti con insufficienza cardiaca avanzata.

I dati del trial di fase I, che è stato avviato nel maggio del 2007, sono stati presentati presso l'American Heart Association (AHA) Scientific Sessions 2008 a New Orleans ieri. Sette dei nove pazienti che hanno avuto il farmaco ha mostrato miglioramenti nel corso di sei mesi in diverse aree: sintomatici (cinque pazienti), funzionali (quattro pazienti), biomarker (due pazienti) e la funzione ventricolare sinistra/rimodellamento (sei pazienti). Due pazienti con anticorpi preesistenti al sistema di erogazione vettore virale non hanno mostrato miglioramenti. È importante sottolineare che l'approccio è stato dimostrato di avere un profilo di sicurezza accettabile, come determinato da un comitato di sicurezza indipendente e dagli investigatori dello studio.

"Siamo incoraggiati da questi primi risultati, che indicano che questa terapia ha il potenziale per aiutare i pazienti con insufficienza cardiaca avanzata," dice il Dott Donna Mancini, ricercatore principale dello studio a NewYork-Presbyterian Hospital/Columbia University Medical Center, dove è direttore medico del trapianto cardiaco ed è professore di medicina alla Columbia University College of Physicians e Surgeons.

Il randomizzato, in doppio cieco, studio clinico di fase II controllato con placebo potranno confrontare la terapia in due o tre dosi livelli con placebo. CUPID prevede l'arruolamento di 46 pazienti con insufficienza cardiaca avanzata a 13 ospedali degli Stati Uniti.

La terapia genica è una tecnica per correggere geni difettosi responsabili dello sviluppo della malattia inserendo geni in cellule e tessuti di un paziente. Nella maggior parte degli studi di terapia genica, un gene "normale" è inserito nel genoma di sostituire un gene che causa la malattia "anormale". Una molecola vettore denominato un vettore deve essere utilizzato per trasportare il gene terapeutico alle cellule bersaglio del paziente. Attualmente, uno dei vettori più comuni è un virus non patogeno maggior parte delle persone sono state esposte a in adolescenza che è stato geneticamente modificato per trasportare normale DNA umano.

Più di 5 milioni di persone negli Stati Uniti hanno l'insufficienza cardiaca. I pazienti con forma grave della malattia hanno difficoltà a respirare, perché il muscolo cardiaco non è abbastanza forte per pompare fluidi dai loro polmoni. Circa il 70 per cento muoiono di malattia entro 10 anni, e il tasso di sopravvivenza a cinque anni è inferiore al 50 per cento. L'insufficienza cardiaca è l'unica malattia cardiovascolare cui incidenza sta aumentando anziché diminuire negli ultimi anni.

Il processo nazionale multicentrico è finanziato e gestito dalla Celladon Corporation di La Jolla, in California. La società ha riferito che la terapia, chiamata MYDICAR®, ha dimostrato di portare a miglioramenti significativi della funzionalità cardiaca, senza gravi problemi di sicurezza in numerosi grandi animali modelli di insufficienza cardiaca.

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